药物牧场今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已将该公司针对ROSAH综合征试验性疗法DF-003纳入FDA罕见病证据原则(RDEP)认证。

RDEP是美国食品药品监督管理局(FDA)的一项指南，旨在促进该机构与开发罕见病疗法的申办方之间尽早开展对话。通过这一项目，FDA将与选定的申办方合作，就监管策略、临床证据开发以及生成支持潜在监管申报所需证据的创新方法展开讨论。

DF-003正在研发中，有望成为治疗ROSAH综合征的潜在疗法。ROSAH综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性自身炎症性疾病，该疾病是由ALPK1 的遗传功能高活突变引起，该病的特点是视网膜退化、视神经水肿、全身性炎症以及进行性视力丧失。目前，尚无获批的疗法专门用于治疗ROSAH综合征。

参与RDEP项目将使药物牧场能够与FDA就DF-003的开发展开建设性讨论，包括临床试验设计的潜在方案、在小规模患者群体中生成证据的方法，以及在这一罕见病症中证明临床获益的策略。

“加入罕见病证据原则流程为我们与FDA开展早期合作提供了重要机遇，这将有助于我们推进DF-003的药物研发，以造福ROSAH综合征的患者，”药物牧场首席执行官Henri Lichenstein博士表示，“鉴于这种疾病的罕见性以及目前尚无获批疗法，我们相信通过RDEP参与，将有助于制定高效的研发策略，并加速实现为患者带来潜在治疗方案的进程。”药物牧场计划在与FDA通过RDEP项目进行讨论后，启动DF-003的进一步临床开发活动。

关于DF-003

DF-003是由药物牧场开发的原始创新I类(First-in-class)药物，可抑制ALPK1和导致ROSAH综合征的ALPK1突变体活性。DF-003具有治疗ROSAH综合征和心肾疾病的潜力，因为该药物在这些疾病适应症的临床前模型中显示出疗效。DF-003 已在正常健康志愿者中完成了1期临床试验(NCT05997641)，目前正在1b期试验(NCT06395285)中招募ROSAH综合征患者。

关于ROSAH综合征

ROSAH(视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛)综合征是一种罕见的常染色体显性遗传自身炎症性遗传疾病，由ALPK1基因的激活突变引起。该疾病的特征是进行性视力丧失、视神经和视网膜病变以及全身炎症表现，包括促炎细胞因子升高。症状通常始于儿童期或成年早期，目前尚无获批的ROSAH综合征疾病修饰疗法。