昨天，拜耳发布了2025年财报。

财报中披露，公司已正式终止庞贝病基因疗法 ACTUS-101 的临床研究，转而将资源集中于另一款同类候选药物。

该疗法一期临床试验进展不及预期，仅入组 7 名患者。拜耳表示，将把研发资源全面转向二代候选药物 AB-1009。目前，AB-1009 已获得美国 FDA 授予的快速通道资格，并正式启动 I/II 期临床试验。

拜耳在 2020 年以20亿美元预付款收购AskBio时，同步获得两款针对晚发型庞贝病的 AAV 基因疗法，ACTUS-101 便是其中之一，且该疗法在收购完成时已进入临床阶段。基于研发效率与临床潜力的综合评估，拜耳最终做出止损、聚焦优势管线的决策。

与已终止的 ACTUS-101 相比，二代庞贝病 AAV 基因疗法 AB-1009 在研发设计与监管进展上均具备明显优势。该疗法已获得美国 FDA 快速通道和孤儿药双重资格认定，并于 2026 年初在美国启动 1/2 期临床试验，旨在从根源上解决庞贝病的遗传缺陷。

加州大学尔湾分校健康 ALS 及神经肌肉中心主任、AB-1009 项目首席研究员 Tahseen Mozaffar 博士表示，这款在研基因疗法致力于修复患者的基因突变，探索提升体内酸性 -α- 葡糖苷酶的生成水平，从而减少患者对外源性酶替代疗法的依赖。

一代疗法 ACTUS-101 以肝脏为靶向，而 AB-1009 采用 AAV8 载体直接靶向肌肉组织 —— 这正是庞贝病患者发生进行性肌肉变性的核心病灶。同时，其搭载的 GAA 基因经过密码子优化，并搭配组织特异性启动子，可显著提升酶在肌肉组织中的表达效率。

值得关注的是，中国生物技术公司信念医药在这一研发进程中发挥了关键作用。信念医药此前向 AskBio 授予了 AAV 衣壳的特许使用权，并提供关键的 AAV 载体生产服务。在双方合作开发框架下，信念医药与 AskBio 紧密协作，有力推动了 AB-1009 新药临床试验申请（IND）的成功获批。