3 月 16 日，舶望制药有限责任公司宣布，其在研 siRNA 疗法 BW-20805 获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速通道资格（Fast Track Designation, FTD），用于治疗遗传性血管性水肿（hereditary angioedema, HAE）。
遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见且可能危及生命的疾病，典型表现为反复发作的皮肤和 / 或黏膜下水肿，主要累及上呼吸道及胃肠道。喉水肿可引发呼吸困难甚至窒息，是 HAE 最主要的致死原因。
BW-20805 是一款靶向前激肽释放酶（prekallikrein, PKK）的 siRNA 疗法，通过靶向 PKK mRNA 抑制其表达，有望为 HAE 患者提供长效的发作预防。PKK 是 HAE 治疗领域已得到充分验证的作用靶点。目前，舶望制药正在成人 HAE 患者中开展 II 期临床研究，预计于 2026 年下半年完成 II 期临床试验，并随后启动 III 期临床研究。
2 月 26 日，公司公布了最新 II 期临床数据。截至数据截止日：
600 mg Q24W 组，HAE 发作率下降 100%；
300 mg Q24W 组，发作率下降 89%；
300 mg Q12W 组，发作率下降 87%；
研究期间，80%（8/10） 的患者实现无发作。
血浆 PKK 水平呈现快速且显著下降：
第 85 天，合并 300 mg 剂量组（Q24W 与 Q12W）血浆 PKK 平均降幅超过 92%；
600 mg Q24W 组降幅约97%。
在完成 169 天随访的受试者中，PKK 抑制作用持续稳定：
300 mg Q12W 组在第 169 天降幅达98%；
600 mg Q24W 组降幅达97%。
综上，BW—20805在疗效、长效性及安全性方面均展现出积极的临床价值，不良反应主要为轻度、短暂的注射部位反应，研究中未观察到严重不良事件，有望为遗传性血管性水肿患者带来全新的长效治疗选择。
