血友病B是一种由凝血因子IX缺乏引起的遗传性疾病，患者的血液无法正常凝固，容易引发持续性出血，严重时甚至危及生命。传统的治疗方式主要是通过定期输注凝血因子IX制剂，但这种方式并不能根治病情，而且费用昂贵。

波哌达可基注射液是一款基于重组腺相关病毒（rAAV）载体的基因治疗药物，可将高活性FⅨ基因精准递送至关乎凝血功能的患者肝脏细胞内，促使FⅨ基因在肝脏内持续高效表达，并分泌至血液中，充分发挥FⅨ的促凝血活性，从根源上改善患者凝血功能。

该药物采用经工程化改造的AAV843衣壳，具备高度肝脏靶向性；其功能性FⅨ基因选用血友病B基因治疗领域主流的FⅨ-Padua基因，搭配信念医药团队自主研发的肝脏特异性强启动子，可驱动FⅨ基因在肝脏内高效表达，同时采用双链AAV设计，实现静脉注射给药后FⅨ基因的快速表达。目前，武田中国负责该药物在中国内地、中国香港及中国澳门地区的商业化推进工作。

2022年，波哌达可基注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单，并于2025年4月正式获得国家药品监督管理局批准上市。此外，该药物于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定（ODD），2024年先后获得美国FDA儿科罕见病资格认定（RPDD）及欧洲药品管理局先进治疗药物分类认证（ATMP），2025年又斩获沙特阿拉伯SFDA孤儿药认定（ODD），彰显了其突出的临床价值与国际认可度。

此次波哌达可基注射液获得中国澳门药物监督管理局批准，不仅成功填补了当地血友病B基因治疗领域的空白，为澳门地区中重度血友病B成年患者提供了全新治疗选择，更标志着这一突破性基因疗法在加速惠及全球患者的进程中迈出了关键一步，为中国基因治疗产业走向世界奠定了坚实基础。