药械追踪

No.1 / 美国FDA批准罕见遗传病基因疗法Kresladi上市

2026年3月26日，美国FDA批准了Rocket Pharmaceuticals的Kresladi (marnetegragene autotemcel)，这是首款用于治疗严重Ⅰ型白细胞黏附缺陷症（LAD-I）的基因疗法。

LAD-Ⅰ是一种极其罕见的常染色体隐性遗传儿科疾病，由ITGB2基因突变引起，该突变会导致白细胞无法有效抵抗感染。严重 LAD-Ⅰ患者会经历反复发作、危及生命的细菌和真菌感染，在出生后的前十年内具有极高的发病率和死亡率。虽然部分患者可考虑进行异基因造血干细胞移植，但该疗法伴随着显著的发病风险和死亡率，尤其是对于没有人类白细胞抗原（HLA）配型相合同胞供体的患者。

Kresladi由患者自身的造血干细胞（HSCs）组成，这些细胞经过基因改造，被引入了ITGB2基因的功能拷贝。在进行预处理后，通过静脉注射单剂量的Kresladi，通过恢复白细胞（包括中性粒细胞）表面的CD18和CD11a蛋白表达，从根本上解决严重LAD-Ⅰ的病因。

No.2 / 诺和诺德依柯胰岛素在美获批，用于成年2型糖尿病

2026年3月26日，诺和诺德（NYSE：NVO）宣布，美国FDA已批准Awiqli（依柯胰岛素，700 units/mL）注射液上市。这是全球首个且目前唯一一款每周注射一次的长效基底胰岛素，用于在饮食和运动基础上改善成年2型糖尿病患者的血糖控制。

此次批准是基于ONWARDS 2型糖尿病Ⅲa期项目的研究结果，纳入2680名血糖控制不佳的成年2型糖尿病患者。Awiqli每周一次与每日一次基底胰岛素相比，在降低糖化血红蛋白（A1C）这一主要终点上证明了其有效性，总体安全性特征与每日基底胰岛素类药物保持一致。

2024年5月，依柯胰岛素在中国获批上市，此前已在欧盟、加拿大、澳大利亚、日本和瑞士获批用于治疗1型和2型糖尿病。2024年7月，该药治疗1型糖尿病的上市申请被美国FDA拒绝。

企业动态

No.1 /基石药业2025财报：收入下降33.8%至2.696亿元

2026年3月27日，基石药业（2616.HK）发布2025年度业绩公告。公司全年收入同比下降33.8%至人民币2.696亿元。收入包括药品销售(阿伐替尼、普拉替尼及舒格利单抗) 7830万元、授权费收入1.677亿元及舒格利单抗特许权使用费收入2360万元。

RET抑制剂普拉替尼（商品名：普吉华）的销售收入大幅下降，主要由于为筹备国家医保药品目录谈判而对普拉替尼进行的价格调整及相关的一次性渠道补偿所致。普拉替尼自2026年1月1日起纳入国家医保目录，预计其于2026年及以后的收入增长将抵消对2025年收入的短期负面影响。期内授权费收入亦有所减少，主要是由于2024年收取了大额一次性首付款及里程碑付款。

年内亏损由2024年度的9120万元扩大至2025的4.37亿元，主要归因于毛利下降及研发开支增加。截至2025年12月31日，基石药业拥有现金及现金等价物及定期存款9.187亿元。

No.2 / 远大医药2025财报：收入约122.8亿港元，产品结构转型取得成效

2026年3月27日，远大医药（0512.HK）发布2025年度全年财务业绩报告。公司全年实现收入约122.8亿港元（人民币108.42亿元），同比增长约5.5%；剔除集采影响，同比增长约14.8%。产品结构转型升级取得里程碑式成效，公司创新壁垒产品营收占总营收比例首次提升至约50%（去年同期为40%）。

报告期内，远大医药核药抗肿瘤诊疗板块实录得约9.5亿港元（人民币8.39亿元），同比大幅增长约61.0%；该板块四年实现收入约十五倍增长。板块核心产品易甘泰钇(90Y)微球注射液持续快速放量，分别在美国及欧洲获批新适应证，成为全球首个且唯一获FDA批准用于不可切除肝细胞癌（HCC）和结直肠癌肝转移双重适应证的选择性内放射治疗产品。

远大医药核药后备管线仍在持续推进。其中，GPN02006有望成为全球首个针对GPC-3靶点的HCC诊断类RDC产品；FAP靶点创新产品GPN01530获FDA批准开展用于实体瘤的I/II期临床研究。TLX591-CDx中国III期临床研究已达到主要终点，其新药上市申请已获国家药监局（NMPA）受理。