2026年3月30日，美国FDA正式批准了渤健公司（Biogen）旗下药物SPINRAZA®（nusinersen）的全新高剂量治疗方案。SPINRAZA作为一种处方药，专门用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩症患者，需要在拥有腰椎穿刺经验的医疗专业人员的指导下进行鞘内注射。

此次获批的高剂量方案正是在过去十年低剂量（12毫克）方案积累的临床数据基础上研发的。高剂量SPINRAZA旨在通过负荷和维持给药阶段提供更高浓度的药物，从而为满足患者群体不断变化的需求提供新的选择。目前，该方案将在未来几周内在美国上市。

这一全新高剂量方案的用药策略适用于初次接受SPINRAZA治疗的患者，也能够兼容已经在使用低剂量方案的患者群体。对于新患者而言，高剂量方案提供了一个加速的负荷阶段，即间隔14天进行两次50毫克（5毫升）的剂量注射，随后每四个月进行一次28毫克（5毫升）的维持剂量注射。而对于从低剂量方案过渡而来的患者，他们只需经历一次高剂量负荷阶段，之后便可继续遵循原有的每四个月一次的给药频率。

此次FDA的批准主要基于名为DEVOTE的2/3期随机、对照、剂量递增临床研究数据支持。DEVOTE研究在全球约42个中心招募了145名不同年龄和SMA类型的参与者，其中关键的B部分研究重点关注了初治的婴儿期发病SMA患者。研究结果：与来自ENDEAR研究中预先指定的匹配假手术（未治疗）对照组相比，接受高剂量SPINRAZA治疗的初治、有症状婴儿，在通过费城儿童医院婴儿神经肌肉疾病测试（CHOP-INTEND）评估的运动功能方面取得了具有统计学意义的显著改善。

在DEVOTE研究中，高剂量方案的安全性特征与低剂量方案的已知安全性总体保持一致。对于婴儿期发病的SMA患者，高剂量方案中最常见（发生率至少为10%且比历史对照组高出5%以上）的不良反应包括肺炎、COVID-19、吸入性肺炎和营养不良，其中COVID-19在早期低剂量方案的研究期间尚未被发现。相比之下，低剂量方案最常见的副作用则包括下呼吸道感染、便秘、发热、头痛、呕吐、背痛和腰椎穿刺后综合征。