近日，Mesoblast 宣布，美国 FDA 已批准其直接开展 Ryoncil（remestemcel-L-rknd）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的注册性临床试验。Ryonci 为首个获 FDA 批准上市的间充质基质细胞（MSC）药物，目前仅获批用于 2 个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。

这项新的注册性试验基于 Ryoncil 在儿童中已证实的安全性、在 DMD 临床前模型中的有效性证据以及 FDA 批准的生产工艺。利用 Ryoncil 在 SR-aGvHD 中的抗炎作用机制，Mesoblast 旨在减少 DMD 特征性的炎症级联反应，保护肌肉功能，并延缓疾病进展。

该抗炎策略与已上市的 DMD 基因治疗药物（ASO 类：eteplirsen、golodirsen、viltolarsen、casimersen；AAV 基因疗法：elevidys）作用机制互补，后者主要通过补充抗肌萎缩蛋白发挥作用。

试验计划随机入组 76 例 5~9 岁患者，在标准治疗基础上接受 Ryoncil（9 个月内 7 次输注，2×10⁶ 细胞/kg）或安慰剂。主要终点为 9 个月时的从地面站立时间（FDA 验证的批准终点）。

Mesoblast 正与患者倡导组织 Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）合作，促进患者招募与试验认知。美国约有 1.5 万名 DMD 患儿。