4月14日，中国国家药品监督管理局（NMPA）最新药品通知件送达信息（官方拒绝/企业自行撤回）显示，齐鲁制药有限公司诺西那生钠注射液上市申请（受理号：CYHS2500029）在列。

药品审评中心（CDE）信息显示，齐鲁制药该NDA申请于2025年1月3日获受理（注册分类：仿制4类）。

Spinraza（Nusiersen/诺西那生钠）是经修饰的反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide。ASO），通过与SMN2外显子7的剪切位点结合，降低被截断的机会，增加全长SMN蛋白的产生，从而治疗疾病。

诺西那生钠最早由冷泉港实验室和Ionis Pharmaceuticals合作开发，2015年渤健获得全球开发、生产和商业化权利。

2016年12月，FDA批准上市，商品名：Spinraza，成为首个治疗儿童和成人SMA的药物。

2019年2月，NMPA以优先审评方式批准诺西那生钠注射液上市，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）。

诺西那生钠以治疗费用高昂闻名，美国上市后定价212万美元，合计1350万人民币。国内每针定价70万，每年需反复注射且属于完全自费药物，不过2022年被纳入国家医保名单，单针费用降至3万。

国内方面，除齐鲁制药外，重庆药友制药和成都国为生物本药的仿制药NDA分别于2024年9月和2025年3月获CDE受理（受理号：CYHS2402891、CYHS2501093）。不过重庆药友制药出现在2025年11月17日的药品通知件中。

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1、2025年11月，FDA批准诺华（Novartis）鞘内注射Onasemnogene Abeparvovec(索伐瑞韦、Oav101 IT)上市，商品名：Itvisma，适应症：年龄≥2岁确认SMN1（运动神经元存活基因1）基因突变的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，不依赖体重给药！诺华脊髓性肌萎缩基因疗法再获批。2025年8月，CDE受理其上市申请（受理号JXSS2500106），上月优先审评！诺华脊髓性肌萎缩基因疗法国内上市获受理。

2、2025年5月，北京锦篮基因科技启动一项GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者关键性3期临床试验，国产脊髓性肌萎缩症基因疗法国内3期临床启动。3、2025年2月，罗氏Evrysdi（Risdiplam/利司扑兰）片获FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA），首个&唯一！罗氏脊髓性肌萎缩口服片剂获批。