每年花费将近八万美元，作为制药巨头罗氏最畅销的药物之一，Ocrevus（奥瑞利珠单抗）一直被视为治疗原发性进展型多发性硬化症（PPMS）的希望。

然而最近，美国FDA目前正在审查一份请愿书，考虑撤销该药物的批准。这份请愿书由具有财务审计背景的患者权益倡导者Kaylin Bower发起，她在为亲人寻找治疗方法时，发现FDA内部审查备忘录中竟然有多位科学家曾明确建议拒绝批准该药物。

这场风波让人开始重新审视这款明星药物，也把FDA的审批机制推上了风口浪尖。

最核心的争议在于药物的实际疗效，尤其是对女性患者的作用。在批准上市前，罗氏仅进行了一项名为Oratorio的临床试验，而FDA审查员Larry Rodichok直言该结果“缺乏说服力”。如果不使用填补缺失数据的统计方法，这项试验的结果甚至都不具备统计学意义。

独立研究者和FDA统计人员都指出，该药物对女性患者的疗效几乎为零，在试验中，接受安慰剂和服用该药的女性患者出现残疾加重的时间比例几乎一样。瑞典乌普萨拉大学医院的神经科专家Joachim Burman也表示，长期使用这种昂贵的药物缺乏坚实的证据支持，而且只有极少数患者能获得有限的疗效，对于其他患者来说几乎是无效的。他甚至指出，如果药物有效，通常也只体现在第一年，之后实际上就没有治疗效果了，数据反而支持应该在此后停药。

除了疗效堪忧，安全性问题同样不容忽视。FDA的肿瘤学家在临床试验中发现了一个极不寻常的现象：服用该药物的患者中诊断出了7例乳腺癌，而对照组一例都没有。

FDA负责制造质量和毒理学审查的科学家也曾建议拒绝批准，理由是药物的制药质量存在问题，且销售的产品与毒理学测试的产品不够相似。在对临床试验站点的检查中，甚至发现了数据记录不当以及缺乏源文件来验证数据完整性的严重问题。

负责该申请的FDA审查员John Marler曾在一份措辞严厉的备忘录中总结道，这项申请根本没有提供安全性和有效性的实质证据，而且女性患者承担着潜在的乳腺癌风险，却看不到任何有益的证据。

既然有这么多致命的缺陷，这款药到底是怎么上市的？

这就要提到当时FDA的神经科学最高官员Billy Dunn了。他不顾手下审查员的强烈反对，甚至决定不征求外部咨询委员会的意见，直接利用“未满足的医疗需求”等快速通道机制批准了该药物用于男女患者。对于担忧的乳腺癌风险，Dunn仅要求在产品长达16页的处方信息中注明，并未包含在面向患者的用药指南中，同时他允许罗氏在药物获批后进行长达13年的观察性研究，直到2030年底才需要提交报告。

专家们对此感到十分不解，认为这种存在致癌生物学合理性的药物，理应要求制药公司每年或定期汇报安全数据，而不是等到十几年后。

面对外界的质疑，罗氏公司坚称该药物安全且具有长期效益。他们表示，一项名为O'Hand的最新（但尚未发表）研究显示，该药物对女性具有显著疗效，推翻了之前试验中显示的性别差异，并且他们的分析没有发现新的安全隐患。

无论如何，自2017年获批以来，Ocrevus的销售额一路飙升，预计在2025年达到了70.1亿瑞士法郎。而当年拍板批准该药的Billy Dunn，在离职前还主导了另外两款备受争议的阿尔茨海默病药物（aducanumab和lecanemab）的批准，随后他于2023年离开FDA，加入了一家研发阿尔茨海默病疗法的生物技术公司。打着“未满足的医疗需求”旗号的快速审批操作，是把一种充满争议的药物推向市场，真的能算作是满足了患者的需求吗？