4月16日，罗氏宣布启动一项新的全球关键性III期临床试验，为其基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）在欧洲及其他地区的上市铺路。

这款针对杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法此前已在包括美国在内的九个国家获批，但欧洲药品管理局（EMA）去年拒绝了其有条件上市申请。

罗氏首席医学官Levi Garraway在声明中表示，这项新研究体现了公司"将这一改变疾病进程的疗法带给欧洲及全球能行走DMD男孩的决心"。据罗氏透露，这项为期72周的研究将入组约100名早期能行走的DMD男孩，主要终点设定为"从地板起身时间"（TTR）速度的变化，罗氏称这一指标是未来疾病进展的关键预后因素。研究设计充分考虑了EMA的反馈意见以及DMD患者社区的诉求，完成试验后罗氏计划重新向EMA提交上市申请。

Elevidys的欧洲之路确实走得颇为坎坷。

2025年7月25日，EMA人用药品委员会（CHMP）正式发布了不建议批准Elevidys的负面意见。当时罗氏已因安全性问题暂停了部分市场的销售，而CHMP的审查结论更是雪上加霜，委员会认为，罗氏提交的主要III期EMBARK研究未能证明Elevidys在12个月后对运动能力有明确疗效。虽然治疗组在北极星行走评估量表（NSAA）上显示出一定改善，但与安慰剂组0.65分的差异（满分34分）未达到统计学显著性。CHMP进一步指出，尽管许多接受Elevidys治疗的患者体内产生了缩短形式的抗肌萎缩蛋白，但该蛋白水平与运动能力改善之间无法建立明确关联。

安全性方面的担忧是Elevidys面临的另一重压力。

2025年11月14日，美国FDA最终批准了更为严格的药品标签修订，添加了关于急性严重肝损伤和急性肝衰竭（包括致死病例）的黑框警告，并将适应症限定为4岁及以上的能行走DMD患者。这一调整源于当年早些时候两例男孩因急性肝衰竭死亡的案例。FDA还要求开展一项纳入200例患者的上市后观察性研究，以持续监测肝损伤风险。标签修订内容包括治疗后至少三个月内需每周监测肝功能、治疗后一个月内需每周监测心脏功能等具体要求。

面对监管收紧，Sarepta Therapeutics——Elevidys的原研企业，负责美国市场的监管审批和商业化——曾在2025年6月自愿暂停对非能行走患者的给药。

Elevidys的临床开发项目是DMD领域规模最大、随访时间最长的基因疗法研究，已有超过1200名患者（其中逾1050名为能行走患者）接受治疗，最长随访时间达六年。罗氏强调，正是基于这些长期疗效和安全性数据，公司对Elevidys的价值保持信心。此次新研究的启动，标志着罗氏在遭遇EMA拒绝近九个月后，选择以新的临床数据正面回应监管关切，而非放弃欧洲市场。