4月16日，强生（J&J）正式将一款名为bota-vec的罕见眼病基因疗法退还给了其最初的合作方MeiraGTx。这一退货决定的导火索是该疗法在去年的III期临床试验中宣告失败。

强生在2023年底期间曾斥资高达4.15亿美元买断了该管线的全部权益，如今却仅以2500万美元的首付款将其草草甩手。从重金求购到低价抛售，跨国药企对这款产品的态度发生了180度的大转弯。

这场临床溃败可以追溯到2025年5月公布的LUMEOS临床III期数据。Bota-vec原本寄予厚望，旨在治疗X连锁网膜色素变性（XLRP），这是一种罕见的进行性遗传眼病，会导致患者的感光细胞逐渐受损，通常让男性患者在40岁左右就面临实名。

在针对95名患者的试验中，该疗法未能达到其主要终点，即未能显著改善患者在虚拟迷宫中依靠视觉导航的能力。强生当时试图挽尊，称这些结果具有方向上支持性，并且所有接受治疗的患者中有一半以上出现了与疗法相关的不良事件，但最终的失利还是让这家制药巨头决定及时止损。

尽管惨遭大厂退货且消息一出就导致自家股价在周四早盘大跌，MeiraGTx却对这款失宠的产品展现出了异乎寻常的信心。在他们看来，临床试验的失败主要归咎于迷宫测试这个主要终点本身不够敏感，无法准确捕捉到患者视力的实际改善情况。相反，MeiraGTx极其看重那些非常亮眼的次要终点数据，强调在视觉的三个维度上都观察到了具有临床意义且统计学显著的改善，甚至有40%的治疗组患者在两项或多项指标上取得进步，而对照组的这一数字为零。

有了这些数据兜底，再加上参与试验的临床医生和抗盲基金会（Foundation Fighting Blindness）的强烈支持，MeiraGTx决定破釜沉舟，计划尽快在美国、欧盟和日本提交bota-vec的上市申请，并把目光瞄准了2027年的商业化发布。

不过，这条监管获批之路很难。尤其是在美国市场，由于FDA即将离职的生物制品监管高层Vinay Prasad尚未有明确的继任者，监管机构未来将如何审评这类曾遭遇关键临床挫折的基因疗法，目前仍是一个巨大的未知数，获批的几率显得渺茫。

除了这款眼病基因疗法，他们的另一张底牌是用于治疗放射性头颈癌引发的严重口干症的基因疗法AAV-hAQP1。目前该项目正在进行关键的II期临床试验，并且已经拿到了FDA的突破性疗法和再生医学先进疗法（RMAT）双重认定，相关数据也有望在2027年二季度出炉。