2026年4月20日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布其针对成人和青少年镰状细胞病（SCD）的研究性药物etavopivat在HIBISCUS关键3期临床试验中取得了积极的顶线结果。

作为首个达到双重主要终点的同类首创（first-in-class）新药，这种每日一次的口服药物在改善患者病情方面展现出潜力。在针对385名12岁及以上SCD患者的52周双盲试验中，在接受标准护理的基础上，与安慰剂相比，接受etavopivat治疗的患者血管闭塞性危象（VOC）年化发生率显著降低了27%。首次发生VOC的时间被大幅延长，中位时间达到了38.4周，而安慰剂组仅为20.9周。

在血红蛋白（Hb）响应方面，etavopivat表现出优效性：在治疗24周后，48.7%的患者血红蛋白增加超过1g/dL，远高于安慰剂组的7.2%。作为探索性分析的一部分，该药物还显著降低了患者的输血风险。

诺和诺德执行副总裁兼研发部主管Martin Holst Lange表示，etavopivat具有良好的耐受性，且其总体安全性与既往试验一致，极有望成为改变镰状细胞病患者生活的疗法。

Etavopivat是一种每日口服的小分子别构激活剂，专门针对红细胞中的PKR激酶发挥作用。通过激活PKR，该药物能够降低体内的2,3-DPG水平，从而改善血红蛋白与氧气的亲和力，有效防止镰状血红蛋白聚合并阻止红细胞呈镰刀状病变。同时，它还能增加三磷酸腺苷（ATP）的生成，帮助维持红细胞膜的完整性和变形能力，提高红细胞的存活率。

凭借这种疾病缓解机制，etavopivat已经获得了美国FDA授予的快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，并基于欧洲药品管理局（EMA）的积极意见获得了欧盟的孤儿药资格。该药物是诺和诺德在2022年收购Forma Therapeutics时获得的核心资产。

为了全面评估etavopivat的疗效与安全性，诺和诺德开展了庞大的HIBISCUS临床开发项目，除了本次公布结果的包含440名患者的HIBISCUS 2/3期自适应设计试验外，还包括招募了408名患者的HIBISCUS2 3b期试验，以及用于收集长期安全性数据的开放标签扩展研究FLORAL。

诺和诺德计划于2026年下半年正式提交etavopivat的首次监管批准申请，并将在今年的科学会议上公布HIBISCUS 3期试验的详细数据。在发布这一医学突破的前几天，诺和诺德在4月中旬刚刚宣布与OpenAI达成战略合作，旨在通过引入先进的人工智能技术来彻底改变药物发现和交付的方式，并启动了新的股票回购计划。