自身免疫性溶血性贫血 (AIHA) 是一种自身免疫性疾病，是由于产生抗自身红细胞的抗体，而导致红细胞的破坏所造成的疾病。自身免疫性溶血性贫血的发病率估计为每年每十万成人中有0.8-3.0例，患病率估计为每十万成人中有17例，死亡率为8-11%。自身免疫性溶血性贫血中温抗体型是最常见的类型，占所有成人自身免疫性溶血性贫血病例的75-80%。

2026年4月21日，据中国国家药品审评中心（CDE）官网最新公示，和记黄埔医药（上海）有限公司申报的1类新药醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评品种。拟定适应症为：本品适用于既往至少对糖皮质激素治疗反应不佳的成人温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）的患者。

据公开资料显示，索乐匹尼布是一种新型、研究性的选择性口服小分子Syk抑制剂。Syk作为B细胞受体和Fc受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的B细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。值得一提的是，2024年1月11日，索乐匹尼布首次在国内递交新药上市申请（NDA），同时被纳入优先审评。2025年12月30日，索乐匹尼布收到药品通知件。2026年2月10日，索乐匹尼布再次提交上市申请，并获受理。携带免疫球蛋白Fc-gamma受体 (FcγR) 的巨噬细胞加速清除被抗体包裹的红细胞被认为是温抗体型自身免疫性溶血性贫血的致病机制。被激活的Syk会介导吞噬细胞中活化的Fc受体的下游信号传导，导致对红细胞的吞噬作用。此外，活化的Syk通过B细胞受体介导B淋巴细胞的激活并分化为能分泌抗体的浆细胞。抑制Syk可通过抑制吞噬作用和减少抗体产生，为温抗体型自身免疫性溶血性贫血的治疗带来潜在帮助。2026年1月7日，和黄医药官方宣布，其新型脾酪氨酸激酶 ("Syk") 抑制剂索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者的ESLIM-02研究的III期注册阶段已达到第5至24周治疗期间持久血红蛋白 (Hb) 应答这一主要终点。

和黄医药宣布索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的ESLIM-02中国研究的II期阶段取得阳性顶线结果

ESLIM-02研究是一项在既往接受过至少一种标准治疗后复发或难治性的原发或继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血成人患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的中国II/III期临床试验。该研究II期阶段的结果已于2025年1月于《柳叶刀·血液病学 (The Lancet Haematology) 》发表，与安慰剂相比，索乐匹尼布展示出令人鼓舞的血红蛋白获益，前8周的整体应答率为43.8%对比0%，24周索乐匹尼布治疗期间 (包括从安慰剂交叉的患者) 的整体应答率为66.7%，且安全性良好。

值得一提的是，除了温抗体型自身免疫性溶血性贫血以外，索乐匹尼布治疗免疫性血小板减少症的研究亦正在进行中。索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的ESLIM-01中国III期研究 (NCT05029635) 的积极结果已于《柳叶刀·血液病学  (The Lancet Haematology) 》发表。

III期ESLIM-01研究结果表明，索乐匹尼布在原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者中展现出具有临床意义的快速且持久的持续血小板计数应答，具有可耐受的安全性特征，并改善了患者的生活质量，有潜力成为既往接受过至少一种治疗的ITP患者的治疗选择。

具体而言，在该研究中，索乐匹尼布组的持续应答率（DRR）为48.4%（61/126），而安慰剂组则为0%（p<0.0001），且在大部分预设的分组中保持一致。此外，索乐匹尼布组在0-12周时的整体应答率（ORR）为68.3%，在0-24周时的整体应答率为70.6%，而安慰剂组的整体应答率则分别为14.5%和16.1%（p<0.0001）。索乐匹尼布组患者出现应答的中位时间为8天，而安慰剂组则为30天，且在该研究中的安全性与既往临床研究一致。

温抗体型自身免疫性溶血性贫血是一种高度异质性且常呈慢性复发性疾病。患者常出现疲劳等症状，严重影响生活质量。若病情未得到有效控制，在严重个案中甚至可能危及生命。ESLIM-02研究取得积极的顶线结果凸显了索乐匹尼布的潜力，有望为标准治疗失败后治疗选择有限的温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者带来快速且持久的血红蛋白响应，可能标志着该棘手疾病的治疗领域中一项重要进展。

时隔不到2个月，和黄医药重新提交了索乐匹尼布用于二线治疗免疫性血小板减少症的新药上市申请，速度够快。希望和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片早日获批上市，为广大患者提供更多的治疗选择。