上周，CDE 发布《关于罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（“关爱计划 - 延伸”）的通知》。

这份文件是 2024 年《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的补充升级政策，项目工作重心由此从早期的制度框架搭建、试点经验积累，转向落地落实 “提前介入、一企一策、全程指导、研审联动” 四项工作要求。政策依托前期试点落地形成的实操经验，梳理形成标准化、规范化审评指导细则；通过前置审评沟通、全流程精细化研发指导，帮助药企缩减研发试错成本、提升新药研发效率，持续激活国内罕见病创新药研发积极性，切实缓解罕见病患者用药紧缺难题。

2024 年正式落地的原版 “关爱计划”，紧扣国家加快罕见病药物研发、申报上市与临床落地的专项工作部署。计划立足患者真实临床诊疗需求，贯穿罕见病药物全生命周期研发链条，将研发流程细化划分为五大阶段，并常态化遴选优质罕见病创新药纳入试点清单。

五大研发阶段具体划分如下：

A 阶段：研发立项阶段

B 阶段：临床试验开展前（Pre-IND）阶段

C 阶段：关键研究前阶段

D 阶段：上市申请前 / 上市申请（Pre-NDA/NDA）阶段

E 阶段：上市后阶段

计划旨在构建罕见病药物全链条研发体系，探索行业标准化研发路径，引导药企围绕患者临床需求与用药体验开展研发，为国内罕见病制药产业积累试点实操经验。

项目落地后已取得阶段性成效，目前已有 9家药企的 10 个罕见病药品入选试点，合计覆盖 9 种罕见疾病。