6月4日，国产1类创新药注射用波米泰酶α获国家药监局附条件获批上市，用于伴抑制物的血友病A或B成人患者的出血按需治疗，填补国内相关临床治疗空白。
血友病是X染色体连锁的隐性遗传性罕见出血病，分A、B两类，分别因凝血因子Ⅷ、Ⅸ缺乏导致，患者易反复出血，大概率造成终身残疾，严重影响生活质量。
该药物是拥有自主知识产权的全球首创凝血因子X激活剂，提取自圆斑蝰蛇毒液，依托全新作用机制启动凝血、实现止血，突破了传统治疗局限。
其2025年5月获CDE承办，凭借罕见病创新药等多重资质进入优先审评通道，加速落地临床。
临床数据显示，该药12小时有效止血率达81.94%，在首次出血、靶关节出血等场景疗效优异，对两类血友病均有效，多数出血仅需1-2次给药即可止血。安全性方面，仅出现轻微可逆的一级不良事件，无严重不良反应及血栓风险，疗效确切、安全便捷，为国内罕见病治疗领域增添重磅国产新药。
