2026年6月3日，RNAi治疗领域开创者Alnylam Pharmaceuticals（NASDAQ: ALNY）宣布与硅谷AI初创公司Inceptive Nucleics达成战略合作，交易总价值高达20亿美元。根据协议，Alnylam将支付3000万美元预付款（含现金和Inceptive股权购买），Inceptive另有资格获得基于临床前、监管和商业销售里程碑的额外付款。受此消息提振，Alnylam股价当日收涨2.26%。
图片来源：Alnylam公司官网
Transformer架构发明人的跨界一击
Inceptive成立于2021年，总部位于硅谷帕洛阿尔托，在柏林和苏黎世设有办事处。公司的灵魂人物是联合创始人兼CEO Jakob Uszkoreit——他是2017年里程碑论文《Attention is All You Need》的核心作者之一，即「Transformer八子」中的一员。Uszkoreit不仅是Transformer架构的主要贡献者，还是「Transformer」这个名字的提出者。
正是这一架构奠定了ChatGPT等大语言模型的基础。Uszkoreit在Google Brain工作13年后于2021年离职创办Inceptive，将Transformer的底层逻辑迁移至RNA「生物语言」建模。
联合创始人Rhiju Das是斯坦福大学医学院生物化学副教授，曾在大卫·贝克实验室从事博士后研究，专注于RNA分子的计算机建模和设计。
Inceptive的核心技术是「生命基础模型」（Foundation Models of Life）。与传统AI制药公司针对单一任务训练专用模型不同，Inceptive的模型具有跨模态泛化能力——可在siRNA、反义寡核苷酸、多肽、mRNA等多种序列类药物之间直接迁移使用，无需为每种分子类型重新训练。
这种通用性源于模型对生物学底层规律的学习，而非对特定任务的拟合。在双方的前期探索性合作中，Inceptive模型在数周内即展现出卓越性能，能从相对较小的数据集中提取有意义的生物学洞见来表征siRNA分子。Inceptive还在布局体内CAR-T方向，凭借极少的CAR-T特异性训练数据，设计出符合行业领先基准的mRNA序列。
Inceptive已获得两轮融资：2021年2000万美元种子轮和2023年1亿美元A轮，后者由a16z Bio+Health和英伟达风险投资部门NVentures领投，S32和Obvious Ventures跟投。
小核酸药物的绝对王者
Alnylam是RNAi治疗领域的开创者和领导者，2002年创立于马萨诸塞州剑桥市，基于诺贝尔奖获奖的RNAi科学，已成功开发出六款获批药物，覆盖70多个国家。
这六款药物分别是：
其中Amvuttra凭借皮下注射、每季度给药一次的便利性，以及2025年ATTR心肌病适应症的扩展，已成为全球小核酸药物销售冠军。
2026年第一季度，Alnylam实现营收11.7亿美元；每股收益1.99美元。产品净收入达10.36亿美元，同比增长121%，这是公司首次单季产品收入突破10亿美元。
管线方面，Alnylam正在推进多个重磅潜力项目。
Zilebesiran是一款靶向血管紧张素原的siRNA降压药，2023年7月罗氏以28亿美元总交易额获得合作权益，目前ZENITH全球III期心血管结局试验已启动，计划入组约11000名患者，CDE已于2026年6月拟纳入突破性疗法。Cemdisiran正在III期开发中，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症和地图样萎缩。Elebsiran靶向丁型肝炎病毒正处于临床阶段。此外还有Mivelsiran、ALN-6400和ALN-HTT02等早期项目。Alnylam 2030战略的目标正是将这些管线潜力加速兑现，而与Inceptive的合作正是该战略的重要落子。
图片来源：Alnylam公司官网
关于AI加注RNAi
RNAi药物设计面临的搜索空间几乎是天文数字级别：siRNA序列选择、化学修饰策略、递送方案的组合优化，远非人力穷举所能覆盖。Inceptive的AI模型试图从根本上改变这一范式：先预测，后验证。
此次合作中，双方将共同建模靶标mRNA，探索序列空间和新颖化学修饰以增强药效，并预测在临床前模型中表现最优的治疗候选物，帮助Alnylam优先推进最有前景的分子，提升实验效率。
Uszkoreit对此评价道：「大多数药物设计仍在试错，测试成千上万个分子然后期望有东西管用。Inceptive建立在一个不同的前提上：生命遵循的规则如此复杂，只有AI才能学习它们。」
Alnylam CEO Yvonne Greenstreet则表示：「我们将以此前不可能的速度、创意和精度，加速创造变革性药物。」
值得关注的是，AI制药正在成为2026年生物医药领域最活跃的交叉前沿。仅今年上半年，百时美施贵宝牵手Anthropic、Isomorphic Labs融资21亿美元、Incyte接连与Genesis和Edison Scientific达成合作，Alnylam与Inceptive的联手是这股浪潮中金额最大的RNAi专项合作。
总结
20亿美元的AI合作能否为Alnylam打开估值修复的窗口，取决于一个更本质的问题：AI预测的siRNA候选物能否真正转化为更高的临床成功率？这个答案需要时间，但Alnylam已经用20年和六款获批药物证明——在RNAi领域，它有足够的耐心和能力将科学愿景变为商业现实。
