6月19日（当地时间），uniQure宣布在研基因疗法AMT-260难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）1/2a期临床研究（GenTLE）最新结果。

GenTLE研究（NCT06063850）为在美国进行的1/2a期FIH临床研究，旨在评估AMT-260在难治性MTLE患者中的安全性、耐受性和探索性疗效。研究在美国招募12例患者，接受2队列治疗（队列1：1*10E12gc/ml，n=6；队列2可选择性剂量：6*10E11或3*10E12gc/ml，n=6）。研究主要终点为1年安全性和耐受性。本次公布的截至2026年5月29日研究结果如下：

队列1（1*10E12gc/ml）3例患者随访4-6月致残癫痫发作较基线降低79-100%。另外3例降低33-36%；

高剂量预计年中完成招募，2027年上半年获得结果。

安全性方面，无药物或注射程序相关SAE，AE均为轻/中度，最常见AE为头疼。无需免疫抑制。

AMT-260（Temporal Lobe Epilepsy）是荷兰uniQure公司开发的一次性给药的体内基因治疗药物，旨在减少或消除耐药性内侧颞叶癫痫患者的癫痫发作。通过AAV9病毒载体搭载两种微小RNA（miRNA），精准靶向大脑海马区的GRIK2基因，持续下调GluK2受体蛋白表达，抑制大脑异常放电，从根源减少癫痫发作。

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