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重磅!又一款罕见病治疗新药在华获批罕见病治疗再添长效新药
发布时间:2026/06/25

6月25日,国家药品监督管理局(NMPA)公示,梯瓦氘丁苯那嗪缓释片在我国获批上市,用于治疗亨廷顿氏病和迟发性运动障碍(TD)。

 

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亨廷顿病(HD)是一种罕见且致命的神经退行性疾病,由HTT基因1号外显子的CAG重复数异常扩增所致。由于患者会出现不自主的舞蹈样动作,该病又称亨廷顿舞蹈病,临床表现为运动障碍、精神症状和认知障碍。

 

氘丁苯那嗪缓释片是一种靶向囊泡单胺转运体2(VMAT2)的小分子抑制剂,通过降低突触前的多巴胺水平来减少不自主运动的发生。2017年4月,氘丁苯那嗪片剂首次在美国获批上市,并于2020年5月在中国获批上市。

 

此次获批的氘丁苯那嗪缓释片,基于多项全球多中心、随机对照及长期随访临床研究。海量临床数据证实其兼具强效控症、长效稳定、安全耐受的三重优势,是目前临床证据最充分的VMAT2抑制剂之一。