6 月 22 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，注射用阿帕达酶α辛奈达酶α获批准，用于儿童及成人先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者的按需或预防性酶替代治疗（ERT）。

此次获批后，该药物成为国内首个、也是目前唯一获批的重组 ADAMTS13 类药物。

该药属于重组 ADAMTS13 蛋白药物，能够特异性补充 cTTP 患者血浆中缺失的 ADAMTS13 活性，通过调控血管性血友病因子（vWF）多聚体代谢，减少甚至阻断 vWF 介导的血小板微血栓形成，进而降低急性、亚急性 TTP 发作及相关临床症状的发生风险。

作为重组 ADAMTS13 蛋白，该药可精准补充患者体内缺失的功能性蛋白酶，从源头调控血管性血友病因子（VWF）多聚体代谢、阻断微血栓形成，既可用于疾病急性发作期的按需治疗，也可用于长期预防性给药。

本次上市申请基于一项纳入 91 例 cTTP 患者的全球多中心 Ⅲ 期交叉临床试验：受试者前 6 个月随机分组给药，第 7 至 12 个月进行治疗方案交叉，第 13 至 18 个月所有受试者均接受阿帕达酶 α 治疗。

研究结果显示：45 例试验药物组患者未发生急性 TTP 事件，46 例血浆治疗组中仅出现 1 例急性发作；在前两个研究阶段，试验药物组仅发生 1 例亚急性事件，血浆治疗组累计出现 7 次亚急性事件；后续延续治疗阶段疗效持续稳定，证实该药物长期给药可有效预防疾病复发。

cTTP是因 ADAMTS13 基因突变所致的罕见、可危及生命的血栓性微血管病。数据显示，cTTP 年发病率为每百万人口 2～6 例，该疾病已被纳入我国《第二批罕见病目录》。