7 月 1 日，Vertex 制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大 CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）适应症，用于治疗 2 岁及以上、伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病或输血依赖型 β- 地中海贫血患者。本次适应症拓展后，该产品成为全球首款、也是目前唯一获批可用于 2 岁低龄儿童治疗上述两种疾病的基因编辑疗法。

本次补充申请仅用时53天获批，该批准也是Commissioner’s National Priority Voucher（CNPV）试点项目下的第 8 项获批许可。

本次适应症拓展的获批依据为两项儿科临床试验及既往临床研究数据：镰状细胞病临床试验共纳入 11 名 5～12 岁患儿，8 名可评估受试者在给药后 24 个月内，均实现连续 12 个月未出现方案规定的严重血管闭塞危象；输血依赖型 β- 地中海贫血临床试验入组同年龄段患儿 15名，9 名可评估患者中有 8 人连续 12 个月无需输血，中位无输血维持时间达 20.1 个月。

Casgevy 属于非病毒离体基因编辑细胞疗法，通过编辑患者自身造血干祖细胞中的 BCL11A 基因，促使红细胞大量生成胎儿血红蛋白（HbF）。

临床试验结果证实，该疗法可减少甚至消除镰状细胞病患者的严重血管闭塞危象，还能让输血依赖型 β- 地中海贫血患者大幅减少乃至彻底脱离输血治疗。此前，FDA 已授予该药物孤儿药资格、再生医学先进疗法（RMAT）认定以及快速通道资格。