7 月 9 日，阿斯利康宣布，其与 Ionis 公司联合研发用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物万诺维®（英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆特生钠注射液），在 CARDIO-TTRansform III 期临床试验中未达到主要疗效终点。

Wainua是一种每月一次给药的RNA靶向TTR沉默疗法，目前已在美国、欧盟等20多个国家或地区获批用于成人遗传性ATTR多发性神经病变（ATTRv-PN）。

ATTR是由肝脏产生的、错误折叠的TTR蛋白在心脏和周围神经等组织中积聚所引起的，会造成器官损伤和衰竭。ATTR会引起多种并发症，导致心血管、神经和肾脏疾病，如心力衰竭（HF）和慢性肾脏病。ATTR有遗传型（ATTRv）和野生型（ATTRwt）两种形式。

ATTR是一种进展迅速的致命疾病，需要及时识别症状并诊断。ATTR有多种表型，包括ATTR-CM（主要影响心脏，可能导致心力衰竭）、ATTRv-PN（主要影响外周神经系统）和混合表型（患者同时出现这两种表型的症状）。

CARDIO-TTRansform III期临床研究，旨在评估其用于治疗成人转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗效。这是迄今为止规模最大的针对ATTR-CM的临床研究，共有逾1400名患者参与。受试者按 1:1 随机分组，每 4 周皮下注射 45mg Wainua 或安慰剂。

研究主要终点为随访至第 140 周的心血管死亡与复发性心血管临床事件复合终点；次要终点包含第 140 周 6 分钟步行试验、堪萨斯城心肌病问卷总分较基线变化、至 140 周复发性心血管事件总数量，以及随访 140 周、160 周的全因死亡率。

针对基线已使用 TTR 稳定剂的人群，单独设定至 140 周、160 周的心血管死亡作为专属主要终点。

结果显示，该研究未达到主要疗效终点。在含 TTR 稳定剂的标准治疗基础上加用 Wainua，相较安慰剂未能显著降低心血管死亡与复发性心血管事件复合终点风险，差异无统计学意义。

预设亚组分析表明：未联用稳定剂、单用 Wainua 的受试者复合事件更少，结果具备名义显著性；但基线已使用稳定剂的人群未观察到治疗获益。

在安全性层面，Wainua 整体耐受性良好，安全性特征与既往研究保持一致。

完整的试验数据将在2026年8月欧洲心脏病学会（ESC）大会上公布。