"患者不是科学进步的旁观者，而是最强大的推动力。"基于这一理念，陈·扎克伯格倡议旗下Biohub宣布将于今年秋季启动第四轮罕见病资助计划，继续为罕见肺部疾病、免疫疾病及罕见癌症患者组织提供支持。自项目启动七年来，已累计投入超1.5亿美元，帮助94家患者组织搭建研究网络并推进临床试验。此次，Biohub还宣布深化与AI药物重定位机构"Every Cure"的合作，期望借助人工智能的力量，让急需答案的罕见病患者能比以往更快地迎来切实有效的治疗方案。

据悉，第四轮资助的申请窗口预计将于今年10月开放。本轮资助将重点覆盖罕见肺部疾病、罕见免疫疾病及罕见癌症相关的患者主导组织。在此之前，Rare As One项目已在三轮资助中累计投入超过1.5亿美元，持续为患者社区提供资金、培训及能力建设支持。

当我还是儿科住院医师时，我曾坐在那些做对了所有事情的家庭面前——他们积极研究、倡导并为答案而奋斗，但我却不得不告诉他们，医学目前还不知道真相。那些家庭的无助从未离开过我。我们建立Rare As One，是因为我们相信患者不是科学进步的旁观者，而是最强大的推动力之一。

—— 普莉希拉·陈（Priscilla Chan）博士，CZI联合创始人兼联合首席执行官，接受CNBC采访

深化AI合作，加速药物重定位

除了传统的资金支持，Biohub还在扩大与"Every Cure"（全民疗愈）的合作框架。该机构由大卫（David）博士创立，致力于利用人工智能识别现有药物的重定位机会，为缺乏治疗方案的疾病寻找新出路。作为该机构的基础慈善支持者，Biohub将通过此次合作，帮助入选的患者组织与"全民疗愈"携手，把AI平台筛选出的潜力药物重定位项目转化为以患者为核心的研究项目。

法根鲍姆博士对此次合作的扩大表示兴奋："从2023年最初获得资助开始构建AI平台，到如今的发展，没有比这更好的组织和团队来执行这项共同任务了。"

这一举措也是CZI将人工智能纳入其"在本世纪末治愈所有疾病"宏大目标的重要一环。近期，Biohub已启动耗资5亿美元的"虚拟生物学计划"（Virtual Biology Initiative），旨在搭建细胞预测模型，并配套自研AI模型以加速药物研发进程。

重塑研究范式，赋能患者社区

自Rare As One项目运行七年以来，已扶持94家患者主导的组织搭建研究网络、开展临床试验，累计覆盖超32万名患者与社群成员，以及2.6万名科研人员。数据显示，三分之二的受助团体成功搭建了专属的研究资源与工具，超过半数的组织参与并推进了临床试验的筹备与落地。

Biohub转化科学副总裁塔尼亚·西蒙切利（Tania Simoncelli）在博客中指出："我们在三个周期中见证的力量超出了预期。患者、研究人员和临床医生的共同努力不仅加速了进度，他们正在重塑生物医学研究的范式。"

Rare As One早期就认识到，患者主导的组织可以成为科学进步的强大催化剂，他们对我们社区的信任加速了人们对切实治疗的希望。

—— 苏妮塔·马莱帕蒂（Sunitha Malepati），CACNA1A基金会副主席

CACNA1A基金会副主席苏妮塔·马莱帕蒂分享了该项目对团队的改变。她表示，加入网络时他们还是一个基础设施有限的年轻组织，但通过项目的资金支持、培训和同行社区，他们成功建立了推动研究所需的组织能力，并围绕CACNA1A相关疾病组织了患者和科学界。

通过结合在罕见病社区日益增长的影响力以及对AI医疗技术的持续投资，Biohub希望切实有效的治疗方案能够比以往更快地到来，让急需答案的患者尽早获得帮助。