7月13日,施维雅宣布已完成对 Edgewise Therapeutics 肌营养不良业务板块的收购,本次交易总额最高可达 26.5 亿美元,其中含 15.5 亿美元预付款,另设上限 11 亿美元的监管及商业化里程碑付款。
此次收购为施维雅罕见神经疾病管线补充了核心晚期在研药物 sevasemten。该药物当前正在开展贝克型肌营养不良(BMD)关键队列临床试验,同时推进杜氏肌营养不良(DMD)Ⅱ 期临床研究。整合 Edgewise 肌肉疾病研发团队与技术平台后,施维雅将全面加快 sevasemten 的研发推进速度。
根据交易条款,施维雅获得 sevasemten 全球独家开发与商业化权益,同时受让 Edgewise 全部肌营养不良相关知识产权、专有技术、临床数据、监管申报材料及核心商业合作协议。原负责肌营养不良管线的 Edgewise 核心研发团队已并入施维雅,确保药物临床开发与全球商业化工作平稳过渡。
sevasemten 是全球首创口服快速骨骼肌球蛋白抑制剂,通过减轻肌肉收缩造成的细胞损伤,保护肌营养不良患者受损的骨骼肌功能。
BMD 属于罕见 X 连锁遗传病,会引发肌肉进行性萎缩,目前暂无获批治疗药物;患者肌肉损伤不可逆,行走等日常行动能力将持续衰退。
DMD是一种严重致死致残的X连锁隐性遗传性肌病,已纳入我国《第一批罕见病目录》。主要影响男性,男婴发病率约1/5000-1/3500,该病由抗肌萎缩蛋白基因突变引起,导致维持肌细胞膜稳定的关键蛋白缺失或功能异常。这使得肌细胞在收缩过程中不断受损坏死,最终被脂肪和纤维组织取代,引发进行性肌无力、肌肉萎缩,并逐渐丧失运动能力。