亨特综合征是一种X连锁隐性遗传性罕见病，主要累及男性。该病由艾杜糖-2-硫酸酯酶（IDS）缺乏引起，而这种酶对于分解糖胺聚糖（GAGs）等复杂糖类至关重要。由于酶的缺失，患者体内的GAGs会在全身细胞（包括大脑）中不断积聚，造成器官和组织的进行性损伤。病症通常始于儿童早期，患者可出现认知、行为、听力和运动功能下降，甚至逐渐丧失说话和行走能力。

作为一款重组融合蛋白，IZCARGO由抗人转铁蛋白受体抗体和艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（即亨特综合征患者体内缺失或功能异常的酶）组成。该药物采用了JCR公司专有的血脑屏障（BBB）穿透技术J-Brain Cargo，能够通过转铁蛋白受体介导的胞吞作用穿过血脑屏障，并通过甘露糖-6-磷酸受体进入细胞。这种全新的作用机制，有望使IZCARGO有效缓解亨特综合征患者的中枢神经系统（CNS）症状。

在研发与商业化进展方面，IZCARGO已于2021年在日本获批上市。目前，该药物正在开展一项全球III期临床试验，以进一步验证其在更广泛人群中的疗效与安全性。