8月20日，国家药监局官网发布消息，两款治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的新药同日获批：阿斯利康的长效C5补体抑制剂瑞利珠单抗注射液，以及恒瑞医药自主研发的1类创新药富马酸立康可泮胶囊。
PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。PNH的临床主要表现为补体介导的血管内溶血、潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向等，从而导致器官损伤甚至死亡。结合PNH患病率特征，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》。
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8月20日，阿斯利康宣布其罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞®（英文商品名：Ultomiris®，通用名：瑞利珠单抗注射液），已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。
此次获批是基于三项全球III期及一项中国III期临床研究的综合结果。研究显示，瑞利珠单抗可快速、完全且持续抑制C5，控制血管内溶血，降低并发症风险，且突破性溶血发生率及严重程度低。中国III期临床研究有八家研究中心参与，结果显示，患者第26周时乳酸脱氢酶(LDH)水平较基线平均下降81.3%，并在纠正贫血、改善输血依赖及提高生活质量等方面实现临床获益。所有研究中，瑞利珠单抗的安全性表现与其已知安全性特征一致，在长期随访中未发现新的安全性信号。
2.
同日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序，批准恒瑞医药自主研发的1类创新药富马酸立康可泮胶囊（商品名称：恒优达）上市，该药用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。它是一种口服小分子抑制剂，通过靶向补体旁路途径中的B因子，从源头抑制补体系统的异常激活。
这两种药品获批为患者提供了新的治疗选择。
