8 月 11 日，Epicrispr 宣布完成 9000 万美元 C 轮融资，用于推进面肩肱型肌营养不良症（ FSHD） 领域首个临床阶段表观遗传药物 EPI-321 的研发，并扩展 GEMS 平台及制造能力。

该药首次人体试验已显示良好安全性和早期疾病修饰迹象（单次给药抑制 DUX4 后瘦肌肉体积显著增加，生物标志物变化与 DUX4 抑制一致），Ⅰ/Ⅱ 期试验招募已完成，预计今年晚些时候公布更多数据。后续项目正持续向多个治疗领域推进。

8 月 17 日，Leal Therapeutics 宣布完成其 A 轮融资的第二次交割，金额为 3000 万美元。

本轮融资所得将用于推进 LTX-001 在精神分裂症患者中的 1b/2a 期临床试验，以获取初步数据；同时通过增设剂量队列，推进 LTX-002 在肌萎缩侧索硬化症（ALS）1/2 期临床试验中的研究。

LTX-001 是一种同类首创的脑穿透性口服 GLS1 抑制剂，已完成单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）Ⅰ 期临床试验，显示出良好的安全性与耐受性，并观察到剂量依赖性的中枢神经系统靶点结合。

LTX-002 是一种经鞘内递送的反义寡核苷酸，旨在通过靶向 SPTLC1，恢复中枢神经系统（CNS）中健康的鞘脂水平。该药目前正在名为 NeurALS 的成人 ALS 1/2 期临床试验（NCT07660614）中接受评估。

8月18日，Abcuro公司宣布完成6600万美元D轮融资，资金将用于支持其首创抗KLRG1单抗ulviprubart（乌尔维普鲁巴特）治疗包涵体肌炎（IBM）的潜在注册临床研究。

此前在2026年3月GCOM会议上公布的2/3期MUSCLE研究显示，该药虽未达统计学显著性，但整体疾病进展呈减缓趋势，且在轻度IBM患者亚组中疾病进展减缓达50%。同时，该药展现出良好的安全性与耐受性。

资料来源：

1.Epicrispr Biotechnologies Closes $90 Million Oversubscribed Series C Financing to Advance First-in-Class Epigenetic Therapy Toward Pivotal Studies in FSHD - Epicrispr Biotechnologies

2.Leal Therapeutics Announces $30 Million Series A Extension and Initiation of Phase 1b/2a Clinical Trial of LTX-001 in Schizophrenia | Leal Tx

3.Abcuro Announces $66 Million Series D Financing to Advance Its First-In-Class Medicine in Development for Inclusion Body Myositis - Abcuro