Isembyld 是全球首款获批直接靶向肌肉流失的 SMA 治疗药物，可与现有疗法协同作用，覆盖疾病另一关键发病环节。

SMA 是严重的罕见遗传性神经肌肉疾病，为常染色体隐性遗传病。疾病源于中枢神经系统病变，患者运动神经元发生退行性损伤，进而出现进行性肌无力、肌肉萎缩，病情持续进展加重。

本次 Isembyld 获批依托全球多中心、双盲、随机、安慰剂对照 III 期 SAPPHIRE 研究（NCT05156320）。研究共纳入 188 名 2–21 岁、无法独立行走的 Ⅱ/Ⅲ 型 SMA 患者，所有受试者入组前均稳定使用利司扑兰、诺西那生钠等 SMN2 靶向药物。

针对 2–12 岁儿童主要疗效人群（n=103）的分析显示，Isembyld 取得具备统计学与临床意义的积极结果：经过 52 周、每 4 周一次静脉输注治疗后，依据哈默史密斯功能运动扩展量表（HFMSE）评估，10mg/kg 推荐剂量组患者评分较安慰剂组净提升 2.2 分（p=0.0121）。安慰剂组运动功能随病程持续衰退，而治疗组不仅维持运动功能，还实现显著提升。

从临床应答角度来看，HFMSE 评分提升≥3 分，代表患儿在翻身、坐姿维持、自主抬手等能力上获得实质性改善。10mg/kg 剂量组 34.2% 的患者实现评分提升≥3 分，安慰剂组仅为 13.5%；治疗组临床应答优势突出，应答概率为安慰剂组的 3.8 倍（OR=3.8，p=0.0125）。

文章来源：https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-therapy-target-muscle-loss-spinal-muscular-atrophy