Sobi(Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经开始对Orfadin（尼替西农）的口服悬液制剂进行审查，该药用于治疗I型遗传性酪氨酸血症（HT-1）。HT-1是一种罕见的遗传疾病，该病在新生儿出生后数月即开始显现症状。该病会导致患儿的肝脏及肾脏衰竭，若得不到及早诊断和治疗甚至会致命。 

新药申请文件已于2015年6月份提交给FDA，预计正式的批准结果会在2016年第二季度公布。Orfadin的口服悬液若得到批准，将会提高用药剂量的准确性，而且会大大简化审批药品的程序，使其易于使用。 

“这种口服悬液制剂是Sobi公司对早期诊断患有HT-1疾病的婴儿和儿童需求的一种承诺的表现。当对新生儿的HT-1筛查正变得越来越普及的时候，对于这种制剂的需求是显而易见的，”Sobi北美医学部副总监Michael Yeh说，“我们很高兴FDA确认了Orfadin口服悬液的新药申请，并且相信这个产品将会解决一个未被满足的需求，提高HT-1儿童患者的治疗几率。” 

Orfadin是FDA批准唯一用于治疗HT-1的辅助药物，辅助饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入。该药物在欧盟及其他国家也获得批准，欧盟委员会最近也批准通过了Orfadin的口服悬液制剂。 

 关于Orfadin 

Orfadin（尼替西农）阻断酪氨酸的分解，从而减少体内有毒副产物的含量。HT-1的患者会有分解酪氨酸的缺陷。有毒副产物会在体内产生和积累，这会导致肝功能衰竭，肾功能紊乱以及神经系统并发症。在该病最常见的类型中，患儿出生后头六个月就会出现症状。由于酪氨酸会在体内累积，因此病人必须保持一种特殊的食谱，辅以Orfadin的治疗。如今大约1000位在世的病人被诊断患有HT-1。Orfadin是Sobi的专利产品，并且Sobi也负责其全球开发与销售。 

 关于Sobi 

Sobi是一家致力于罕见病的国际专业医疗保健公司。我们的使命是开发和传递创新的治疗与服务，以此提高病人的寿命。产品组合主要集中在血友病、炎症和遗传病。我们也销售遍及欧洲、中东、北美和俄罗斯的合作伙伴的专业产品及罕见病产品。Sobi是生物技术的开拓者，拥有世界级的蛋白质生化和生物制品生产水平。在2014年，Sobi的总收入达到26亿瑞典克朗（约合3.8亿美元），有大约600名员工。公司（STO:SOBI）在斯德哥尔摩证券交易所上市。更多信息详见www.sobi.com。 

原文链接： 

http://www.checkorphan.org/news/fda-validates-orfadin-r-oral-suspension-filing 

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