Rhythm公司宣布将FDA罕见病产品开发办公室批予的一百万美金分配至其子公司 Rhythm Metabolic，以支持setmelanotide二期临床试验。该药物是新型的MC4多肽激动剂，用以治疗普拉德－威利综合征（Prader-Willi Syndrome）中的肥胖与饮食亢进。
这项二期临床试验旨在评估setmelanotide在减轻体重以及改善疾病特异性饮食行为方面的效果。这是一项用安慰剂进行对照的随机双盲试验，通过每日皮下注射一次setmelanotide，连续注射10周来检测这种治疗方案的安全性与有效性。该临床试验将有36名患有普拉德－威利综合征的肥胖患者参与。
“我们十分感激FDA罕见病产品开发办公室的资金批准，也非常感谢普拉德－威利综合征研究基金会的支持，”Rhythm公司首席执行官，医学博士Keith Gottesdiener说道，“这项资金对推动setmelanotide研究项目的实质性进展有着非凡的意义。”
“普拉德－威利综合征研究基金会非常高兴能够为促成这个项目贡献一份力量，让患者的声音能够被聆听，” 普拉德－威利综合征研究基金会的主席Theresa Strong说，“我们也期待该药物在实际的临床试验中得到评估。”
关于Setmelanotide (RM-493)
Setmelanotide是一种强有效的MC4激动剂，用以治疗MC4途径基因缺陷导致的肥胖。MC4是人体内调节能量消耗、维持稳态、影响食欲的关键途径。人们发现MC4受体的基因突变会导致发病年龄早，症状严重的肥胖，MC4途径中其他环节的基因缺陷也会导致类似症状，由此人们认为MC4在体重调节过程中发挥着重要的作用。目前该药的临床二期试验主要是为了治疗普拉德－威利综合征，一种由罕见的基因异常导致的致命性肥胖。近期的科学研究证据表明，MC4途径的缺陷是导致普拉德－威利综合征中体重与食欲异常的根本原因。二期临床试验的第二阶段主要是研究POMC缺陷的肥胖症，它同样是一种罕见的致命的基因异常疾病。正如普拉德－威利综合征，POMC缺陷病人中出现的肥胖和食欲异常也是由MC4途径的缺陷引起的。
关于普拉德－威利综合征
普拉德－威利综合征是一种罕见的基因异常疾病，在美国，该病的患病率在1/8000~1/25000之间。该病的典型表现就是严重的食欲过盛，一种过度的内在驱动力使得患者过度饮食，从而导致肥胖以及其他并发症。肥胖是普拉德－威利综合征最大的健康威胁之一，食欲过盛的特点使得普拉德－威利综合征的患者需要实时监护以防止他们过度饮食。如果缺乏监护，这些患者很可能会因为噎食、胃撕裂或者其他肥胖的并发症而过早死亡。目前还没有任何获批的药物可以治疗普拉德－威利综合征所引起的食欲过盛与肥胖。
关于Rhythm公司
Rhythm是一家生物制药公司，致力于研发胃肠道疾病以及肥胖症的多肽疗法。Rhythm的子公司，Rhythm Pharmaceuticals正在开发饥饿素（ghrelin）多肽激动剂relamorelin (RM-131)，用以治疗糖尿病胃轻瘫以及其他的胃肠道功能紊乱。Rhythm的子公司Rhythm Metabolic正在开发MC4受体的多肽激动剂setmelanotide (RM-493)，用以治疗MC4途径的基因缺陷导致的肥胖症。该公司总部设立在马萨诸塞州的波士顿。
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