最近的药物审批

Defitelio

(defibrotide sodium)被批准用于治疗成人和儿童接受造血干细胞移植术后发生的伴有肾或肺的异常的肝静脉阻塞病(VOD)。这是FDA批准的第一个用于治疗严重肝静脉阻塞病(VOD)的药物（VOD是一种罕见的威胁生命的肝脏疾病）。Defitelio通过Jazz Pharmaceuticals进行销售。详情请阅读相关新闻报道。

Venclexta(venetoclax)

被批准用于治疗第17对染色体缺失且曾接受过至少一次治疗的慢性淋巴细胞白血病病人。Venclexta由AbbVie生产。详情请阅读相关新闻报道。

核黄素滴眼液(Photrexa)

被批准用于治疗有角膜胶原交联的渐进性圆锥角膜病。这是FDA批准的治疗这类疾病的第一个药物。该种药物由Avedro生产。

最近的一些孤儿药物

Actinium

Pharmaceuticals的Actimab-A：用于治疗急性髓细胞样白血病

Anavex

Life Sciences的ANAVEX

3-71：用于治疗额颞叶痴呆

Appili

Therapeutics的ATI-1501：用于治疗儿童艰难梭菌感染

Marinus

Pharmaceuticals的ganaxolone：用于治疗癫痫持续状态

 最近的突破性疗法

Novartis的Ilaris

(canakinumab)：用于治疗三种周期性发热综合征

最近的快速轨道药物

 OXiGENE的CA4P

(fosbretabulin)：用于治疗卵巢癌

原文链接

 https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2016/04/april16-enews-orphan-drug-update-1.pdf