4月22日，据国家药品监督管理局官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司，赛尼芬®（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准。该药适用于治疗无法手术或手术未治愈，且通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。

肢端肥大症（Acromegaly，ACR）是一种罕见的内分泌疾病，年发病率仅在百万分之二至十一，已被纳入我国《第二批罕见病名录》。该病主要由体内生长激素（GH）分泌过量引起，并进而导致下游胰岛素样生长因子1（IGF-1）升高。

肢端肥大症患者体内长期过高水平的GH和IGF-1可促使骨骼过度生长和软组织增生，导致手足肥大、特征性面容、骨骼变形和皮肤增厚等进行性躯体改变，以及胰岛素抵抗、糖尿病和血脂异常等代谢并发症。垂体肿瘤的局部占位效应可导致视野缺损，肿瘤体积巨大时还可能出现脑积水或局灶性癫痫。其他并发症还包括全垂体功能减退症、高血压、心肌病、结肠息肉、腕管综合征、甲状腺肿和呼吸系统并发症（例如睡眠呼吸暂停、上气道阻塞）。由于症状表现多样且起病隐匿，肢端肥大症的诊断常被延误，若未经及时控制，患者死亡风险可达普通人群的2倍。

在95%以上的肢端肥大症病例中，病因为垂体腺瘤。手术治疗是该疾病的主要治疗方式，而部分患者因无法手术或术后未达缓解目标，需依赖药物长期控制病情。生长抑素受体配体（SRL）类药物是目前主要的一线治疗药物，然而，有研究显示，高达70%无法手术或手术未治愈的患者在使用第一代SRL（包括奥曲肽、兰瑞肽）后仍无法实现生化控制。这类患者迫切需求有效且安全的治疗药物。

本次获批的赛尼芬®（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）是第二代SRL，通过与生长抑素受体（SSTR）结合减少GH释放，降低下游IGF-1浓度，实现对疾病的生化控制，并且对垂体肿瘤产生抗增殖作用。帕瑞肽对五种SSTRs亚型中的四种具有高亲和力，尤其是对在分泌GH的垂体腺瘤中高度表达的SSTR5 和 SSTR2的亲和力最高，对GH和IGF-1分泌具有强效且持久的抑制作用。

对于病情控制不佳的肢端肥大症患者，赛尼芬®的疗效明显优于第一代SRL。临床研究显示，低剂量赛尼芬®（40mg）即可使15%的难治患者达到生化控制，高剂量（60mg）下的生化控制达标率更是达到了20%，且治疗反应快速且持久，而继续使用第一代SRL的对照组无一人达到生化控制。

同时，与第一代SRL相比，该药不仅能更好地控制GH与IGF-1水平，缩小垂体腺瘤体积的作用也十分显著。另一项临床研究显示，低剂量赛尼芬®即可使超过10%的患者实现垂体肿瘤体积缩小≥25%，高剂量下该部分患者比例可达18.5%，而对照组（继续使用第一代SRL）这一比例仅为1.5%。

据悉，赛尼芬®（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）于2009年被欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格，在2014年就先后获得欧盟和美国批准上市，随后又在加拿大、日本等超过50个国家/地区获得上市批准。在中国，帕瑞肽先是在2020年获得了指南推荐，又于2023年在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区率先用于实际临床治疗。

此次赛尼芬®（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）在中国正式获批上市，标志着帕瑞肽将在更广泛的临床实践中全面惠及国内肢端肥大症患者。