NS Pharma前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予NS-229孤儿药资格认定，该药物正在开发中，用于治疗罕见病嗜酸性肉芽肿性多血管炎（eosinophilic granulomatosis with polyangiitis，EGPA）。

NS-229作为选择性Janus激酶1（JAK1）抑制剂，以帮助调节免疫细胞功能并防止免疫系统造成组织损伤。

FDA孤儿药资格认定授予影响美国不到20万人的罕见病治疗。这一资格认定为NS Pharma提供了七年的市场独占期，以支持该公司对这种疗法的持续开发和评估。

｜关于EGPA

EGPA是一种罕见自身免疫性疾病，可导致中小型血管炎症，从而对肺部、鼻窦、周围神经、皮肤和肾脏造成组织和器官损伤。EGPA通常伴有支气管哮喘和过敏性鼻炎的症状。原因尚不清楚。据估计，EGPA在美国有5600至14500患者。

NS Pharma研发副总裁Takeshi Seita解释说：“有几个与EGPA炎症反应相关的因素可能受JAK1的调节。我们的疗法旨在靶向这种特定的酶。”

原文标题：FDA Grants Orphan Drug Designation to NS-229 for the Treatment of Eosinophilic Granulomatosis with Polyangiitis

译者：黄娟