BioArctic AB宣布，美国食品药品监督管理局孤儿产品开发办公室（OOPD）已授予exidavenemab治疗多系统萎缩（MSA）孤儿药资格认定（ODD），为存在高医疗需求罕见疾病的治疗方法开发提供激励。

多系统萎缩（MSA）是一种快速进展且致命的罕见疾病，影响中枢和自主神经系统。MSA的特征是病理性α-突触核蛋白聚集，对大脑中的神经细胞造成逐渐损伤。这会影响平衡、运动和自主神经系统，自主神经系统控制着呼吸、消化和膀胱控制等几个基本功能。目前没有治愈方法，也没有可用的治疗方法来减缓其进展。

Exidavnemab正在开发中的一种新型疾病修饰疗法，用于治疗MSA和帕金森病等突触核蛋白病。它是一种单克隆抗体（mAb），选择性靶向可溶性α-突触核蛋白聚集体，如寡聚体或原纤维。通过对聚集的α-突触核蛋白的清除，exidavenemab可以减少α-突触核蛋白的扩散和负面影响。因此，神经元功能和存活率可以得到保护，疾病进展最终会减缓。

FDA孤儿药资格认定计划为用于治疗影响美国不到20万人的疾病的药物或生物制剂提供。获得孤儿药资格认定的药品申办方有权获得某些激励和监管援助，包括合格临床试验的税收抵免、处方药用户费用豁免，以及经FDA批准后的潜在七年市场独占期。

原文标题：BioArctic receives Orphan Drug Designation for exidavnemab the US

译者：黄娟