Cellenkos®公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对高度未满足需求炎症性疾病和自身免疫性疾病的同种异体、现货T调节（Treg）细胞疗法，前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新型细胞疗法产品CK0801孤儿药资格认定。

这一资格认定支持为影响美国不到20万人的罕见疾病开发药物，并使公司有资格获得激励措施，包括税收抵免、免除某些FDA临床试验费用，以及药物批准后七年的市场独占权。再生障碍性贫血在美国的发病率为百万分之1.0-2.3，预计患病率为5000。

Cellenkos创始人Simrit Parmar博士说：“CK0801获得孤儿药资格认定，突显出为患有这种罕见疾病的患者带来新颖、变革性治疗选择的重要性。我们的目标是提供一种变革性的治疗方法，可以减轻对标准护理治疗没无效的再生障碍性贫血患者的输血和血小板输注负担。”

1期临床试验的结果已于去年发表在《NEJM Evidence》上，CK0801是一种同种异体T调节（Treg）细胞疗法，证明可使再生障碍性贫血患者持续无需输血长达3.5年，再生障碍性贫血是一种罕见且危及生命的骨髓衰竭疾病。该试验还展现出CK0801出色安全性及其对传统疗法无效的患者提供新型非免疫抑制治疗的潜力。具体而言，患者能够在门诊接受CK0801输注，通过外周静脉注射线静脉注射，无需住院，也无需任何预处理化疗。

该研究包括9名骨髓衰竭综合征患者，发现单次输注CK0801-Tregs一年随访中的总体缓解率为67%。值得注意的是，再生障碍性贫血患者表现出了显著的疗效，75%的患者达到了部分缓解，其中包括两名在治疗后几个月内不再依赖输血的患者。这些患者在长达41个月的时间里保持不依赖输血的状态，这标志着再生障碍性贫血治疗的一个重要里程碑。Cellenkos的主要资产CK0801正在申请注册试验，该旨在支持监管机构批准治疗输血依赖性再生障碍性贫血。

｜主要研究结果

持久输血独立性：三分之二的再生障碍性贫血输血依赖患者实现了完全和持久的输血独立性，持续时间长达3.5年。

安全性：CK0801耐受性良好，无输注反应或严重不良事件，未观察到剂量限制性毒性。CK0801不需要任何额外的预处理方案和/或IL-2补充。

免疫影响：输注CK0801可增加循环Treg并促进骨髓中Treg的扩增，这一关键发现表明该疗法有可能调节再生障碍性贫血患者的免疫系统并改善骨髓功能。

｜关于再生障碍性贫血

再生障碍性贫血（AA）是一种罕见而严重的疾病，骨髓不能产生足够的血细胞，导致严重的并发症，如出血、感染和疲劳。目前的治疗方法，包括免疫抑制治疗、生长因子和干细胞移植，往往不足以或不适合许多患者。CK0801通过使用Tregs恢复免疫平衡和促进骨髓功能，提供了一种有前景的新方法。

原文标题：Cellenkos Announces US FDA Orphan Drug Designation Granted to CK0801 (Allogeneic Cord Blood derived T regulatory Cell Product) for Treatment of Aplastic Anemia

译者：黄娟