ResVita Bio前不久宣布，美国食品药品监督管理局授予RVB-003孤儿药资格认定，用于治疗Netherton综合征（Netherton Syndrome），这是一种慢性危及生命的皮肤病。继FDA之前授予儿科罕见病资格认定后，这一里程碑突显出ResVita Bio新型连续蛋白治疗平台的影响，这是一种突破性治疗方法，旨在直接向皮肤提供持续的药物水平，比其他局部用药相比，具有更高的疗效和安全性。

每天接受标准护理或RVB-003治疗的Netherton综合征小鼠比较。用RVB-003治疗的小鼠表现出过度蛋白酶活性的消退、炎症正常化、表皮增生的显著减少，并最终恢复健康的皮肤屏障。

Netherton综合征是一种罕见遗传性疾病，发病率高，早亡率高。由SPINK5基因突变引起，导致皮肤保护屏障的破坏，使婴儿容易脱水、感染和慢性炎症。除了这些风险外，患者还会经历强烈的瘙痒和过敏症状，使日常生活从很小的时候就变得特别困难。

RVB-003基于ResVita Bio连续蛋白治疗平台，该平台利用局部应用的基因工程细菌。这种新方法旨在通过直接在皮肤表面连续生产治疗性蛋白质来解决治疗性蛋白质寿命短的问题，从而提高疗效和安全性。在ODD提交的材料中，ResVita Bio展示了体外、离体和体内研究，证明了RVB-003治疗Netherton综合征的潜力。

通过ODD，ResVita Bio有资格获得FDA的各种激励措施，包括临床研究的税收抵免、可能免除某些行政费用，以及获批准后在美国长达七年的市场独占期。最重要的是，ODD将促进与FDA的更多合作，这将有助于简化RVB-003的开发，为这一服务不足的患者群体提供治疗。

原文标题：ResVita Bio Announces RVB-003 granted Orphan Drug Designation for Netherton Syndrome by the FDA

译者：黄娟