2025年7月7日，临床阶段生物制药公司Mustang Bio（纳斯达克股票代码：MBIO）宣布，其旗下MB-101（IL13Ra2靶向CAR-T细胞）获美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗复发性弥漫性和间变性星形细胞瘤及胶质母细胞瘤（GBM）。
FDA的孤儿药认定针对治疗美国患者少于20万人的罕见病的药物/生物制剂，可带来临床试验费用税收抵免、处方药使用者费用减免等激励，获批后还享有7年市场独占权（独立于知识产权）。
Mustang总裁兼CEO表示，此次认定范围超预期，加上此前MB-108的孤儿药认定，验证了公司科学方向。公司计划将MB-101与MB-108联合使用（即MB-109），利用MB-108重塑肿瘤微环境（TME），让“冷肿瘤”变“热”，以提升MB-101疗效，用于恶性胶质瘤患者（包括复发性GBM和高级别星形细胞瘤）。
临床前数据支持该联合疗法，且单独使用MB-101和MB-108在复发性GBM患者中耐受性良好。2024年希望之城的论文显示，2名仅接受MB-101治疗、治疗前瘤内CD3+T细胞水平高（“热肿瘤”）的患者，分别获得7.5个月和66+个月的完全缓解；57名1期患者中，“最热”肿瘤的3人队列出现这2例完全缓解。目前，MB-101（希望之城）和MB-108（阿拉巴马大学伯明翰分校）的1期临床试验仍在招募患者。
华福证券指出，体内CAR-T一旦被证明安全、有效，将带来细胞治疗范式的转变。有市场研究数据显示，2025年全球CAR-T疗法的市场规模将达到110亿美元，预计到2034年将攀升至1900亿美元。
3月17日，阿斯利康宣布以10亿美元总对价收购比利时生物技术公司EsoBiotec。该公司开发的工程纳米抗体慢病毒平台，能在体内高效地将T淋巴细胞重编程为特定功能细胞。
6月30日，艾伯维宣布，将以21亿美元的价格收购体内CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics，以扩大自身免疫性疾病疗法的产品线。后者的主要资产CPTX2309目前正处于一期临床阶段。
开源证券表示，MNC近几年积极以合作和并购方式布局CAR-T技术，其看好体内CAR-T技术未来广阔的空间，建议关注国内布局相关技术标的，包括悦康药业、云顶新耀、石药集团等。
此外，公司MB-109计划的进一步开发取决于额外资金筹集和/或战略合作伙伴关系的达成。
