美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AAVantgarde公司的AAVB-039孤儿药认定（ODD），同时该疗法也获得了英国药品和保健品管理局（MHRA）的临床试验许可（CTA）批准。

AAVB-039是一种视网膜内给药的AAV8-内含肽介导的研究性基因疗法，靶向与Stargardt病相关的ABCA4基因¹。据该公司称，AAVB-039通过提供"全长ABCA4蛋白"来针对Stargardt病的根本遗传病因，并有可能"惠及所有携带ABCA4突变的患者"。

AAVantgarde公司首席执行官Natalia Misciattelli博士在该公司的一份新闻稿中对此消息评论道："孤儿药认定和英国CTA批准代表了AAVB-039两个重要的监管里程碑，反映了FDA和MHRA的Stargardt病患者对治疗方案的迫切需求。鉴于已获快速通道资格，我们现在拥有了一系列监管激励措施，这将有助于加速开发，并尽可能高效地将这种潜在变革性疗法带给患者和家庭。"

正如Misciattelli所指出的，AAVantgarde近期已获得FDA授予AAVB-039的快速通道认定。除快速通道认定外，AAVB-039的研究性新药（IND）申请也于今年获得了FDA的批准。

在IND申请获批时，Misciattelli评论道："随着AAVB-039进入临床开发阶段，我们正在推进我们的第二个治疗候选药物，以解决遗传性视网膜疾病患者的迫切需求。此外，这一消息强化了我们从开创基于双AAV的视网膜靶向疗法向临床阶段公司的演变，我们的候选药物管线日益丰富。展望未来，我们仍将专注于生成有意义的临床数据，并建立能够重新定义严重遗传性疾病患者治疗可能性的变革性治疗方案组合。"

AAVB-039目前正在1/2期CELESTE临床试验中进行评估，该试验旨在评估AAVB-039在Stargardt病患者中的安全性、耐受性和初步疗效，涵盖3个剂量水平。该公司尚未公布试验结果或进展的预计时间表细节。

此外，据该公司称，AAVantgarde正在美国、欧洲和英国进行一项名为STELLA的前瞻性自然史研究，该研究为CELESTE的临床试验设计提供了信息。该公司目前仍在为STELLA研究招募受试者。

References:

1. AAVantgarde Announces FDA Orphan Drug Designation and UK CTA approval for AAVB-039 for the Treatment of Stargardt Disease. Published October 2, 2025. Accessed October 3, 2025. https://www.aavantgarde.com/en/news/aavantgarde-announces-fda-orphan-drug-designation-and-uk-cta-approval-for-aavb-039-for-the-treatment-of-stargardt-disease/

2. Harp MD. FDA grants fast track designation to AAVantgarde Bio for AAVB-039. Published August 12, 2025. Accessed October 3, 2025. https://www.ophthalmologytimes.com/view/fda-grants-fast-track-designation-to-aavantgarde-bio-for-aavb-039

3. Filkins K. AAVantgarde Bio receives IND clearance for AAVB-039. Published July 17, 2025. Accessed October 3, 2025. https://www.ophthalmologytimes.com/view/aavantgarde-bio-receives-ind-clearance-for-aavb-039

4. https://www.ophthalmologytimes.com/view/aavantgarde-s-aavb-039-gene-therapy-to-treat-stargardt-disease-receives-orphan-drug-status-from-fda