12月10日,赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰(Fitusiran,中文商品名:赛菲因,英文商品名:Qfitlia)获得国家药监局(NMPA)批准上市,用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗,以防止出血或降低出血发作频率:①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏,FVIII<1%)或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏,FIX<1%)患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法,一年最少只需注射6次。
芬妥司兰是Alnylam Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III(AT III)的RNAi疗法。2014年1月,赛诺菲以7亿美元收购了该公司12%的股份,获得了包括芬妥司兰在内的4款RNAi疗法的权益。目前,赛诺菲仅拥有芬妥司兰和Revusiran的权益。
截至目前,芬妥司兰已完成3项III期研究:ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。
在ATLAS-PPX研究中,65例血友病A/B患者由接受旁路制剂(BPA)或凝血因子浓缩物(CFC)治疗转换为接受芬妥司兰(80mg,皮下注射,每月1次)治疗后,年化出血率(ABR)为0%。
在ATLAS-INH研究中,相比于BPA组(n=19),芬妥司兰组(n=38)患者的ABR降低了90.8%(18.1% vs. 1.7%)。
在ATLAS-A/B研究中,相比于CFC组(n=40),芬妥司兰组(n=80)患者的ABR显著降低(31.0% vs. 3.1%)。