近日,科望医药传来重磅里程碑消息:其自主研发的全球首创(First-in-Class)CD39/TGF-β双特异性抗体ES014,正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗硬纤维瘤。这一认定不仅是国际监管机构对ES014临床价值与治疗潜力的权威认可,更标志中国原研创新药有望打破硬纤维瘤治疗选择极度有限的临床困局,为全球罕见肿瘤患者带来全新的治疗希望。

全球范围内,硬纤维瘤(DT)是一种罕见的单克隆性、成纤维细胞性增生病变,具有浸润性生长和局部复发倾向,且病程多变难以预测。当前,针对硬纤维瘤的主要治疗方案包括手术治疗、放疗和系统性治疗,但仍存在巨大未满足需求:手术治疗后复发率高,传统放化疗方案临床获益有限;已有的靶向治疗仅能覆盖部分患者,客观缓解率仍有较大提升空间,亟需全新机制、更有效的治疗方案,以突破现有治疗瓶颈。目前,全球仅有一款药物获批用于该疾病治疗,且尚未在国内上市。巨大的未满足临床需求,成为横亘在全球医患面前的行业级难题。

从分子机制来看,硬纤维瘤的发生发展高度依赖β-catenin与TGF-β通路的协同驱动,同时肿瘤细胞高表达CD39,这两大关键免疫抑制通路,正是ES014实现精准破局的核心。作为全球首个进入临床阶段的CD39/TGF-β双特异性抗体,ES014创新性地实现了对两条关键通路的同步阻断,更通过独特的分子设计,破解了困扰行业数十年的靶向TGF-抗肿瘤药物的研发难题。其凭借对CD39的高亲和力,将TGF-β阻断作用精准“锚定”在肿瘤微环境中,既实现了对肿瘤细胞的直接杀伤与抗肿瘤免疫力的重塑,同时避免对其他正常组织或肿瘤细胞产生非预期的影响,平衡了疗效与安全性,为硬纤维瘤的治疗提供了全新的机制逻辑。

在2025年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会(ESMO Asia)上公布的ES014中国Ⅰ期临床数据,更是为其治疗硬纤维瘤的潜力提供了强有力的临床验证。该研究共纳入75例晚期实体瘤患者,其中5例可评估的硬纤维瘤患者中,2例达到部分缓解(PR),3例实现疾病稳定(SD),客观缓解率(ORR)高达40%,疾病控制率(DCR)更是达到100%,且达到部分缓解的患者仍在持续接受治疗,展现出优异的疗效持续性与安全性。纵观全球硬纤维瘤现有治疗手段,这一数据创下了该领域单药治疗的亮眼成绩。

此次FDA孤儿药资格认定的落地,将为ES014的全球研发与商业化进程按下“加速键”。根据FDA相关政策,ES014将享有获批上市后7年美国市场独占权、临床研发费用税收减免、新药申请费用减免、优先审评支持等多项政策红利,大幅缩短药物的全球上市周期。

ES014是科望医药坚持源头创新与临床价值导向、践行“长期主义”的标志性管线,从靶点验证、登顶国际顶级学术会议,再到斩获FDA孤儿药资格认定,每一步里程碑,都印证了科望医药在全球首创肿瘤免疫药物领域的研发实力。伴随ES014临床研发进程的持续推进,这款中国原研的全球首创双特异性抗体,有望填补全球硬纤维瘤治疗领域的临床空白,重塑这一难治罕见肿瘤的临床治疗格局。