近日，上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性、口服小分子FGFR2/3抑制剂剂ABSK061已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗软骨发育不完全（“ACH”）的罕见儿科疾病药物资格认定。
ACH是一种会导致严重生长及发育障碍的常染色体遗传性罕见病。研究表明，ACH的发病机制主要源于成纤维细胞生长因子受体3（"FGFR3"）基因突变引起的FGFR3异常激活，从而抑制软骨的正常骨化过程1。靶向抑制剂有望为ACH患者为患者提供更精准、更有效的治疗方案。
ABSK061是和誉医药独立自主研发并完全拥有的一款新一代口服生物利用度良好、高活性、高选择性小分子FGFR2/3抑制剂，也是全球范围内第一款进入临床试验的FGFR2/3抑制剂。首代泛FGFR抑制剂已在针对多种携带FGFR2/3变异的肿瘤中展现出临床疗效，并在全球范围内逐步获批上市，但治疗窗及临床疗效均受限于FGFR1抑制相关副作用。通过降低对FGFR1的抑制以及保持对FGFR2/3的高活性，ABSK061作为新一代FGFR抑制剂有望实现更宽的治疗窗及临床疗效。
在临床前研究中，已显示出显著的靶点抑制活性、良好的药代动力学特征以及安全性优势。其口服给药方式在便捷性和治疗依从性方面具有显著优势，尤其对对于儿科患者而言，这使得ABSK061有望成为治疗儿童和青少年ACH患者的潜在药物。
目前，ABSK061正在开展针对3-12岁儿童ACH患者的II期临床试验。
