4 月 6 日，Ascendis Pharma A/S 正式宣布，其C型利钠肽(CNP)类似物YUVIWEL成功获得美国 FDA 授予的孤儿药独占权，目前已在美国全面实现商业化销售。 

YUVIWEL 是 FDA 批准的首个且唯一一款每周给药一次的疗法，适用于促进2岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全患儿的线性生长，也是唯一一个可在每周给药间隔内持续提供全身性CNP暴露的药物。

该药物已于2026 年 2 月 27 日通过 FDA 加速审批通道获批上市，此次获批主要基于患儿年化生长速度（AGV）的显著改善。

临床数据显示，在 ApproaCH III 期试验中，2-11 岁经基因确诊的初治患儿接受 YUVIWEL 治疗 52 周后，年化生长速度达 5.9cm / 年，显著优于安慰剂组的 4.4cm / 年，软骨发育不全特异性身高 Z 评分、CDC 身高 Z 评分也均有明显提升；治疗期间常见不良反应为呕吐、注射部位反应、四肢疼痛及恶心，药品处方信息中同时标注了低血压风险的相关警示。

商业化推进上，已有多项 YUVIWEL 处方获批，可通过 Ascendis 专属准入计划（A.S.A.P.）为美国注册患儿提供报销支持，首批患儿已获批并启动治疗，相关药物收入已正式确认。 

为保障治疗顺利开展，Ascendis 专门搭建 A.S.A.P. 支持体系，全程为用药患儿及照护者提供服务，包括专属患者接入联络员、全流程治疗协助、共付额减免及符合条件患者的援助政策；同时也为医疗服务提供者配备临床教育资源，以及事先授权、申诉流程等专业协助，打通患儿用药、报销、诊疗全链路保障。