2026年4月15日，澳大利亚临床阶段免疫治疗公司Immutep Limited（NASDAQ: IMMP；ASX: IMM）宣布，其核心在研药物eftilagimod alfa（efti）获美国FDA授予软组织肉瘤（STS）适应症的孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）。

受此消息刺激，公司股价当日收盘暴涨73%至0.54美元，创阶段性新高。

此次孤儿药认定距Immutep宣布终止TACTI-004 III期非小细胞肺癌研究不到一个月。该研究因独立数据监察委员会建议无效而提前停止。

疗效数据超越预设目标近50%

该孤儿药认定基于研究者发起的II期EFTISARC-NEO临床试验的积极数据。该研究评估efti联合放疗及默沙东Keytruda（帕博利珠单抗）用于可切除软组织肉瘤新辅助治疗的疗效与安全性。

在38例可评估患者中，研究达到主要终点，中位肿瘤玻璃样变/纤维化率达51.5%，显著超越预设的35%目标阈值，较单纯放疗的历史基准（约15%）提升逾3倍，具有高度统计学显著性（p<0.001）。

肿瘤玻璃样变/纤维化是软组织肉瘤手术切除时的早期替代终点，与患者无病生存期及总生存期改善密切相关。

值得注意的是，该疗效在包括黏液纤维肉瘤（N=16）、未分化多形性肉瘤（N=10）及恶性外周神经鞘瘤（N=2）在内的10种不同肉瘤亚型中均有体现，其中不乏预后极差的罕见高度侵袭性肿瘤。

转化医学数据佐证免疫激活机制

2025年11月在CTOS年会公布的转化医学数据显示，efti的抗原呈递细胞激活机制在软组织肉瘤中同样适用。

 前20例接受手术患者的生物标志物分析表明，外周血中CXCL9（2.5倍，p<0.01）、CXCL10（1.8倍，p<0.0001）、IL-23（2.2倍，p<0.05）及IFN-γ（2.5倍，p<0.05）等关键细胞因子/趋化因子水平显著上调，且IFN-γ升高与病理缓解呈正相关。

FDA孤儿药认定为Immutep带来多重监管与商业优势，包括研发税收抵免、申请费用豁免及获批后7年美国市场独占权等。

高管同步增持

同日提交的Form 3文件显示，公司高管层持股情况如下：首席运营官Deanne Diem Miller初始持股2,867,305股，首席执行官兼首席财务官Marc Voigt持股14,792,145股。根据Simply Wall St数据，Miller近期增持24.3%，Voigt持股规模位列公司主要股东前列。

结束语

efti在软组织肉瘤领域的突破为公司开辟了新的价值验证路径，尤其是在该适应症尚缺乏有效新辅助治疗方案的背景下。随着EFTISARC-NEO研究的生存数据逐步成熟，软组织肉瘤有望成为efti首个进入注册性III期开发的适应症领域。