近日，神拓生物（Santo Therapeutics） 宣布其核心管线 ST002 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的治疗神经纤维瘤病II型相关神经鞘瘤病（NF2-SWN）的孤儿药认定（ODD）和罕见儿科疾病认定（RPDD）。

在短时间内获得 FDA 的双重认定，凸显了 ST002 在应对这一罕见且严重的遗传性疾病中显著未满足医疗需求方面的潜力，并为其后续临床开发提供了支持。ST002是一种针对NF2基因突变的基因治疗药物，利用公司自研的第五代慢病毒载体（5G-LVV）平台，构建高效、安全、可靶向的基因递送系统，实现对NF2基因的重构补充，进一步恢复NF2的功能，从而延缓或逆转病程。ST002基因疗法已在临床前研究中表现出优秀的安全性和有效性，能够显著抑制肿瘤增殖并诱导细胞凋亡。神拓将持续推进ST002的临床研发，通过与顶尖医疗机构（如覆盖国内70%神经纤维瘤患者的北京天坛医院）、高校及国际团队合作，并引进头部技术平台，加速创新药物研发并降低风险，争取早日将这一变革性疗法带给全球患者。

孤儿药认定提供了开发激励措施，包括潜在的市场独占权、税收减免和加强的监管支持。罕见儿科疾病认定可能使申办方在药物获批后有资格获得优先审评券（PRV），但需满足适用的监管要求。关于神拓生物神拓生物是一家创新的生物技术公司，专注于人工智能驱动的生物制造及下一代体内疗法的开发，包括基因治疗和体内CAR-T。公司整合了人工智能、虚拟细胞建模、病毒载体工程和可扩展制造技术，以实现差异化治疗项目的开发。