政策演进：从“点”到“链”的跨越

2019年：政府工作报告首次提及罕见病，明确提出“加强罕见病用药保障”，初步聚焦患者最迫切的用药刚需；

2022年：报告提出“加强罕见病研究和用药保障”，正式将科研工作纳入国家部署范畴；

2024年：政策进一步拓展，明确“加强罕见病研究、诊疗服务和用药保障”，覆盖研发、诊疗、用药全流程，实现了从单一环节突破到全链条统筹的跨越。

七年政策接力落地，成效格外亮眼：国家罕见病目录已分批扩容至207种，全国419家诊疗协作网全面打通跨区域转诊通道，超百种罕见病特效药纳入国家医保目录并配套出台商保创新药目录；与此同时，一系列鼓励药物引进、研发和生产的政策密集发布，大幅加快了研发及审评审批速度，切实为患者筑起了一道坚实的生命防线。

今年政府工作报告首次提出的“罕见病综合防治”，更具有深远的里程碑意义。这意味着我国将正式构建起集“防、筛、诊、治、康、研”于一体的罕见病全生命周期防治体系，标志着罕见病治理进入了系统化新阶段。