5月13日，AIRNA，一家致力于开创RNA编辑疗法、改变罕见和常见疾病患者命运的生物技术公司，公布了其用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的同类最佳RNA编辑疗法的临床前概念验证数据。

AIRNA首席科学官Sriram Sathy博士表示：“AIRNA的RESTORE+平台旨在快速开发针对罕见疾病和常见疾病的强效、便捷、安全的RNA编辑疗法。这些数据表明，该平台有潜力为AATD患者提供一流的治疗方案，该方案具有强效且持久的野生型M-AAT蛋白生成、良好的耐受性安全性以及皮下给药的特点。” 

AATD 是一种遗传性疾病，会导致肺部和肝脏疾病，其病因是SERPINA1基因 突变导致功能性 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白水平不足。AIRNA 的领先 RNA 编辑候选药物旨在精准有效地修复最常见且最有害的潜在基因突变 (PiZ)，从而恢复功能性野生型 AAT 蛋白（称为 M-AAT）的产生。   

在题为“优化的RESTORE+寡核苷酸用于有效安全的RNA碱基编辑治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症”的海报展示中，AIRNA的rAIR-100候选药物在体外小鼠原代肝细胞中表现出超过90%的编辑率，并在皮下注射GalNAc的AATD小鼠模型中表现出超过50%的体内编辑率。rAIR-100将野生型M-AAT蛋白水平恢复到30 μM以上，并改善了肺和肝脏健康的关键指标，使中性粒细胞弹性蛋白酶抑制率提高了17倍以上，并将大型肝脏聚集物减少了9倍。非人类灵长类动物（NHP）的药代动力学（PK）和安全性表明，与小鼠相比，rAIR-100在肝脏中的暴露时间更长，且未观察到明显的毒性。 

AIRNA的主要RNA编辑候选产品AIR-001已进一步优化其效力和耐用性，AIRNA 预计将于 2025 年下半年提交临床试验申请。 

AIRNA 联合创始人、图宾根大学教授 Thorsten Stafforst 博士表示： “AIRNA 的 RESTORE+ 平台能够有效结合 RNA 编辑酶 ADAR 的内源性异构体，并显著改善体内编辑效果。就在我们首次发表利用工程反义寡核苷酸精确编辑 RNA 的六年后，AIRNA 的 RESTORE+ 平台展现出修复致病突变（例如导致 AATD 的突变）的独特潜力，并能够引入有益的 RNA 编辑形式，从而改善广大人群的健康。”

 ｜关于 AIRNA 

AIRNA 正在利用遗传学的进步来开发变革性的 RNA 编辑药物，以改善罕见人群和广泛人群的健康。RNA 编辑技术既能提供基因医学方法的精准性，又能保持治疗的便捷性、灵活性和可逆性。我们的专有平台基于该领域先驱以及公司联合创始人 Thorsten Stafforst（图宾根大学）和 Jin Billy Li（斯坦福大学）的开创性研究，可实现最佳的药效、安全性和给药方式。 AIRNA 正在推进一系列强大的候选治疗药物研发管线，旨在通过修复有害的基因变异或引入有益的变异来为重症或慢性疾病提供功能性治愈。AIRNA 的领先项目有望成为治疗 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的最佳疗法。

参考资料：公司官网