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一款 FDA 批准的老药可缓解自闭症相关症状：自闭症谱系障碍（ASD）治疗最新进展

发布时间：2026/02/26

文献1. 自闭症谱系障碍的新型治疗方法

摘要

自闭症谱系障碍（ASD）是一类异质性的神经发育障碍，现有治疗手段有限，难以应对其复杂全貌。本文从五大核心领域对新型治疗方法进行批判性评述：行为与社会心理干预、精神药理学、数字及人工智能工具、神经调控技术以及基因治疗。

ASD 的高度异质性增加了临床研究难度，常导致治疗效果难以显现、研究结论外推性受限。各领域共同面临的挑战包括：寻找可靠的生物标志物、定义有临床意义的结局指标，以及确保循证干预与研究参与的公平可及性。

作为一线干预方案，行为与社会心理治疗正朝着自然情境化、基于发育规律、支持神经多样性的模式转变，以满足谱系人群在不同年龄、不同功能水平下的个体化需求。

目前尚无美国 FDA 批准用于自闭症核心症状的药物，但相关药理学研究正越来越强调基于生物学机制的分层策略，旨在开发生物标志物，筛选出可能从特定治疗中获益的亚群患者。

数字与人工智能工具有望提升干预的个性化水平并扩大可及性，但仍需完善安全保障、临床验证及公平性考量。

神经调控技术（包括经颅磁刺激 TMS、经颅直流电刺激 tDCS）目前仍处于试验阶段，但其研究凸显了个体化方案与伦理监管的重要性。

遗传学领域在针对综合征型自闭症的基因靶向治疗方面取得进展，标志着自闭症精准医学的关键转折，但在安全性、有效性及公平可及性上仍存在挑战。

本文通过评估现有证据、指出研究局限并展望未来方向，为临床医师、科研人员、自闭症患者及其他关键利益相关方提供参考，以推动严谨、包容、协作的自闭症治疗研究发展。

https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1878747926000279

文献2. 内源性逆转录病毒来源的 RNA‑DNA 杂交体诱导自闭症模型中小胶质细胞的突触修剪

摘要

小胶质细胞介导的神经炎症日益被认为是 ASD 的关键病理环节，但其激活机制仍不明确。本研究发现，自闭症高危基因 SETDB1 缺陷以及母体免疫激活（MIA），可特异性升高前额叶皮层（PFC）神经元中补体蛋白 C4b 的表达。这种上调会引发小胶质细胞过度进行突触修剪，最终导致小鼠出现自闭症样行为。

此外，研究显示清除小胶质细胞可提高突触密度，而 C4b 完全敲除则能挽救小鼠所有观测到的自闭症样表型。进一步机制表明，C4b 表达是由内源性逆转录病毒（ERV）重新激活所形成的 RNA‑DNA 杂交体驱动的。

值得注意的是，本研究发现已获 FDA 批准的抗 HIV 药物（可抑制逆转录活性）能显著降低 C4b 水平，并缓解自闭症相关症状。

这些结果揭示了 C4b 在自闭症中小胶质细胞介导的突触修剪中的关键作用，并表明靶向抑制内源性逆转录病毒激活、使用现有抗 HIV 药物具有治疗自闭症的潜在价值。

https://www.cell.com/neuron/abstract/S0896-6273(26)00012-7

文献3. 成人自闭症谱系障碍焦虑症状的现有治疗方案

摘要

引言：约 30%–40% 的 ASD 成人存在焦虑问题，但相关诊断与治疗在文献中仍缺乏足够关注。自闭症是终身性疾病，结合不同发育阶段、在全生命周期内进行干预至关重要。需要制定个体化临床方案，以适配患者在沟通、认知及感知方面的差异。

综述范围：本篇专家综述探讨了自闭症成人焦虑障碍的临床评估与循证药物治疗。

专家观点：临床医师应优化诊疗流程，采用符合患者发育水平的访谈方式。使用经过信效度验证的自评工具，如医院焦虑抑郁量表 - 焦虑分量表（HADS‑A）、成人自闭症焦虑量表（ASA‑A），以及适配版广泛性焦虑障碍 7 项量表（GAD‑7）和患者健康问卷 9 项量表（PHQ‑9），可提高诊断准确性，必要时可结合照料者提供的信息。药物治疗效果不一：氟伏沙明（fluvoxamine）与氯米帕明（clomipramine）展现出一定潜力，而西酞普兰（citalopram）、普萘洛尔（propranolol）及鼻内催产素疗效有限。有效控制焦虑可改善生活质量、减轻功能损害、提升健康结局。医疗公平性对这一服务不足群体的可及性至关重要，需要研究者与临床医师接受全面的神经发育障碍相关培训。这一群体常被排除在研究之外，未来仍需更多研究与创新来验证评估工具、优化治疗策略。