一年前的我不敢想象药物研发是可以由患者推动的，一年后的我，却正在将这份‘不敢想’变为一步步的行动。尽管只是开始，但也给了我们很大的希望，起码我们可以不用再绝望地等待，起码有一点点微光我们可以抬头仰望。

从绝望等待到决心破局

我想告诉所有和我有一样遭遇的家长们，相信自己的力量，也相信孩子带给你的力量，“妈妈”这个角色可以抵御万难。一年前，我只觉得自己是个普通到不能再普通的妈妈，开始做自媒体不是想着我能推动药物研发，只是想着孩子都已经这样了，我要为我们这个家增加一条收入来源，多赚点钱万一哪天能等到药物上市，不会因为钱犯难就好了，可做着做着我发现这条路很慢很难，罕见病赛道是个特别小众的赛道，平台给的流量很少，希希一天天都在长大，我真的就要这么等下去吗？我问了自己无数个夜晚。 

终于，在2025年3月，我鼓起勇气决定：我要为希希的病做些什么！只有这个病这群孩子被看到，那我的希希才会有救，光靠我个人的力量渺小到根本不会引起别人的关注。

汇聚微光，搭建桥梁

于是我联合了几位患者妈妈们一起创建了佩梅病之家的公众账号，我开始把扩大佩梅病影响力当成了自己的“新工作”：定期更新推文，着手建立患者数据库。“我后来才知道，我们整理的病例信息和家庭故事，在专业领域被称为“真实世界数据”，是能让药企和监管部门更直观看到我们需求的重要证据。

7月份我参加了人生第一场和罕见病有关的活动，这是一次特别重要且能指明方向的活动，我很高兴我没有错过它，我认识了很多成熟组织前辈，我看到了其他组织、患儿父母对药物研发的渴望，我听到了他们对我的鼓励：希希妈妈，你也可以的！

于是结束活动后我就给我们的账号开了一个新的系列——整理国内外有关佩梅病的文献，让我们从普通患儿父母能一步步转变成专家型患者。这一点很重要，如果我们都不了解孩子得的到底是什么病，又怎么告诉别人什么叫佩梅病呢？

也许真的叫越努力越幸运吧，紧接着就有一位专门研究这个领域的博士主动找到了我们，起初我抱着怀疑的态度（毕竟还没见过面，只凭微信上的三言两语难以判断身份真假），而第一次通话他说的话更是把我打入冰窖，这不是几万几十万就能解决的事，也不是我一个普通家庭能承担得了的，我明确表达了我的想法，博士也很理解，但我并没有就此和他断了联系，我在网上查到了他的公开个人简介，确定他的确是有这方面的研究经历的，所以我厚脸皮地要求博士给我们开讲座，希望他能用他的视角来给我们说说当前佩梅病治疗的情况，他也明白目前佩梅病的困境，无人知晓更无人研究，所以二话不说答应了我，但是因为工作繁忙，我前后给他发了很多次消息就在我以为他只是随口回我并没有真的打算的时候他告诉了我他的空档期！我突然感觉自己收获了做这件事情以来第一个成就——终于能给我们这群患儿父母开一次专家讲座了！

事情到这我觉得这位博士的“利用”价值基本没了，毕竟面对上百万的研发还不保证100%成功的情况下普通家庭根本不敢尝试，于是又过了一段时间……我一直关注的另外一家研究相关药物的公司获得了第三轮融资！那一天我真的好开心，我的希希应该真的会有救的吧！

后来我和这家药企研发总监约了一次线下会面，从他那里我得知了更多有关药物方面的信息，也清楚现状就是还没有经过动物实验（他们已经繁殖出了佩梅病的小鼠模型接下来就是小鼠实验），药效具体怎样还是未知数以及接下来的每一步都要消耗大量的资金。虽然总监的态度是乐观的，但我内心很清楚我们的孩子赌不起也等不起。研发总监也是一位孩子父亲他很明白我们这群父母的不容易，在我跟他提起还有一位博士有想法研究这个病的时候他表示你们去争取啊，多个人研究是好事，他愿意共享小鼠模型！我没想到，患者的微弱声音，竟然能促成研发机构间的合作。这让我明白，我们不是乞求者，而是共同的“解题人”。患者的需求，可以成为驱动研发最真实的动力。

于是我又找到博士跟他提起了这家公司，研发总监愿意共享模型让博士眼里有了光也让我们又多看到了一点希望，很快博士就拿到了小鼠模型并开始分析制定研究方案，无数次地深夜沟通总算没有白费，从确定研究方法到捐赠方式，再到官方材料准备等等等，我们终于把患者推动药物研发的方案敲定了！

这是一次罕见病长征途中革命性地胜利举措，尽管未来还是充满风险，起码我们用自己的力量让佩梅病往前进了一小步，原来我不敢想的患者推动药物这件事竟然变成了一件我亲手在做的事。

结语