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FDA对Sarepta的DMD基因疗法SRP-9001提出质疑

在本周五（5月12日）对Sarepta Therapeutics公司杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法SRP-9001召开专家咨询委员会会议之前，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了简报文件，对其安全有效治疗患者的能力表示担忧。

孤儿药开发都在扎堆哪些领域？还有更多“孤岛”待开发！

《制药技术》通过对近40年来各个治疗领域获得FDA“孤儿药”指定的趋势分析，自该项目开始以来，获得孤儿药指定的肿瘤药物数量远远超过了其他领域的治疗方法。

速递！勃林格殷格翰IL-36R单抗新适应症在中国申报上市

此次新适应症递交上市申请早于欧美日，使得该产品成为一款全球同步研发并率先在华递交上市申请的全球新药。

首个且唯一磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征治疗方法在美获批

Pharming Group 宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Joenja® (leniolisib)用于治疗成人及12岁以上儿童患者磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征(Activated Phosphoinositide 3-kinase Delta Syndrome, APDS) 。

FDA待批准的两种镰状细胞贫血病（SCD）基因疗法成本效益达190万美元

美国临床与经济评论研究所（ICER）起草了一份报告，确定美国食品药品监督管理局（FDA）目前正在审查的两种镰状细胞贫血病（SCD）基因疗法具有高达193万美元的成本效益。

海思科引进的“渐冻人症”新药在中国申报上市

5月10日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，Aquestive Therapeutics和海思科共同递交了5.1类新药利鲁唑口溶膜的上市申请，并获得受理。公开资料显示，这款利鲁唑口溶膜（英文商品名：Exservan）已在美国获批用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

第一位ALS患者接受Treg细胞疗法治疗

评估调节性T细胞（Treg）疗法CK0803（Cellenkos公司开发）的安全性和耐受性的1期REGALS研究（NCT05695521）中，第一位肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者已接受治疗。

揭示诱发人类亨廷顿氏症的亨廷顿蛋白的特殊结构

来自蒙彼利埃大学等机构的科学家们通过研究揭示了导致人类亨廷顿氏症的致病蛋白的结构，亨廷顿氏症的主要特征是机体运动和认知功能的进行性障碍或紊乱。相关研究结果或有望帮助科学家们更好地理解该疾病发生的机制

法布里病新疗法PRX-102欧盟获批，FDA数次拒绝后本周作批准决定，赛诺菲遇强敌

赛诺菲接近“重磅炸弹级”（10亿美元）的法布里病疗法Fabrazyme正在面临强劲的竞争对手，Protalix和Chiesi的PRX-102已在欧盟批准上市，FDA首次拒绝后有望在5月9日作出批准决定。

清华大学贾怡昌研究组等联合发现肌萎缩性侧索硬化症的一个潜在致病新机理

虽然阴离子通道在肌浆网/内质网(SR/ER)中具有活性，但其分子特性和功能尚不清楚。

重磅 | 科赛优®在中国获批用于治疗伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病儿童患者

科赛优®（英文商品名：Koselugo，通用名：硫酸氢司美替尼胶囊）在中国正式获批用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童患者。

瑞石生物药品获美国FDA 罕见病药资格认定，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病

恒瑞医药（600276）于5月8日发布公告称，近日，江苏恒瑞医药股份有限公司子公司瑞石生物医药有限公司产品 Edralbrutinib 片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应症获得美国食品药品监督管理局（简称“美国FDA”）授予的孤儿药资格认定。

losmapimod长期治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）可保护患者的手臂功能

在用losmapimod治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）两年后的一项临床试验中，患者上肢功能没有恶化。

FDA已接受KP1077的IND申请，以支持发作性睡病1期临床试验

2023年5月3日，环球电讯社(GLOBE NEWSWIRE)报道，Zevra Therapeutics公司(以下简称Zevra，前身是KemPharm公司)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受关于KP1077的新药研究(IND)申请

DMD基因疗法SRP-9001治疗第二年继续改善患者运动功能

根据最近在美国神经病学学会（AAN）年会上公布的最新临床试验数据，患有杜氏肌营养不良症（DMD）的男孩在接受Sarepta Therapeutics公司的基因疗法SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）一年后，改善运动功能持续了一年。

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