首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
行业资讯
2023/04/06
4月3日，顶点制药公司（Vertex）和CRISPR Therapeutics公司联合宣布，完成向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动提交exagaglogene autoemcel（exa-cel）用于镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的生物制品许可证申请（BLA）。
