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2022/07

结晶样视网膜色素变性（BCD）临床研究

行业资讯

首都医科大学附属北京同仁医院正在进行开展一项“VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究”。本研究方案已通过伦理委员会的审查。目前正在招募受试者。
13

2022/07

神经纤维瘤2/3期临床试验启动

行业资讯

Recursion是一家通过解码生物学将药物发现产业化的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布启动其2/3期POPLAR-NF2临床试验。
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2022/07

法布雷临床研究患者招募

行业资讯

法布雷病是一种由α-半乳糖苷酶A（GLA）基因突变引起的罕见遗传病。
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2022/01

亨廷顿舞蹈症3期临床试验提前完成患者招募

行业资讯

Prilenia Therapeutics是一家专注于开发神经退行性和神经发育障碍新疗法的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布已完成亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease，HD）全球3期临床试验的患者招募。
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2021/11

Alport新药临床试验：广州患者的福音，招募仍在进行中

报告/指南

我们期待已久的【全球同步的Alport新药二期临床试验，新药名称miRNA 21，也称RG-012】在广州仍在报名初筛。
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2021/08

临床试验招募 l 硫酸羟氯喹联合贝那普利治疗Alport综合症患儿

行业资讯

上海市儿童医院肾脏风湿科黄文彦专家团队正在开展一项全新的治疗Alport综合症 (Alport Syndrome, AS)患儿的药物研究---硫酸羟氯喹联合贝那普利临床试验。
13

2021/08

尼曼匹克病C1型的3期关键性研究开始患者招募

行业资讯

NPC是一种罕见遗传病，全球10万新生儿中就有1例患病。约95%的NPC患者是NPC1基因突变，5%的人有NPC2基因突变。NPC1或NPC2蛋白是细胞内胆固醇运输和加工所必需的。
23

2021/07

湘雅医院“重复经颅磁刺激rTMS在脊髓小脑性共济失调患者中的有效性研究”招募受试患者

行业资讯

中南大学湘雅医院神经内科是国家临床重点专科，其研究团队长期致力于神经系统遗传病的研究，尤其针对脊髓小脑性共济失调的临床与基础研究。
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2021/05

中信湘雅FSHD植入前遗传学检测联合产前诊断项目开始招募患者

研究/数据

关注罕见病，支持FSHD小飞侠！
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2021/04

招募视神经脊髓炎（NMO）患者 | 临床研究

研究/数据

视神经脊髓炎（NMO）致残率极高，大多数患者会遗留严重的视力障碍和肢体功能障碍。
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2020/12

招募 | 临床新药招募全身型重症肌无力患者

研究/数据

研究药物HBM9161（HL161BKN）注射液是抗FcRn全人源单克隆抗体，HBM9161目前尚未上市，由申办方和铂医药引进的具有完全知识产权、全球新的生物制品，已获国家药品监督管理局审评同意开展临床试验。
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2020/06

【患者招募】C型尼曼-匹克病患者招募

研究/数据

2018年5月11日，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，尼曼-匹克病被收录其中。
13

2018/08

SLS综合征关键3期临床试验招募首名患者

临床试验

局部皮肤用reproxalap治疗SLS相关鱼鳞癣（鳞状、增厚、干性皮肤）的关键3期临床试验招募首名患者。
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2018/07

这项血友病研究招募首名患者

临床试验

AMT-061是一种基于AAV-5、合并FIX-Padua变体的研究性基因疗法，用于治疗重度和中重度B型血友病（hemophilia B）患者。

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